使用RP-A501（AAV9.LAMP2B）治疗男性Danon病患者的基因治疗
该数据集来自clinicaltrials.gov，记录了一项针对男性Danon病（DD）患者的非随机、开放标签I期临床试验，旨在评估静脉输注携带人LAMP2B转基因的重组腺相关病毒血清型9（rAAV9）衣壳产品RP-A501的安全性及毒性
基本信息
资源简介
使用RP-A501（AAV9.LAMP2B）治疗男性Danon病患者的基因治疗
该数据集来自clinicaltrials.gov，记录了一项针对男性Danon病（DD）患者的非随机、开放标签I期临床试验，旨在评估静脉输注携带人LAMP2B转基因的重组腺相关病毒血清型9（rAAV9）衣壳产品RP-A501的安全性及毒性。研究计划纳入约7至10名8岁及以上男性受试者，单次静脉输注前预防性给予利妥昔单抗和西罗莫司，输注后随访36个月，随后进入长期随访研究继续观察2至5年。数据可用于基因治疗安全性评估、免疫抑制方案分析及罕见病治疗研究（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：Danon病。该研究是一项非随机、开放标签的I期临床试验，旨在表征在男性Danon病（DD）患者中输注含有编码人溶酶体相关膜蛋白2同种型B（LAMP2B）转基因的重组腺相关病毒血清型9（rAAV9）衣壳（研究产品（IP），RP-A501）相关的安全性和毒性。在研究过程中，约7至10名8岁及以上的男性受试者将接受单次静脉（IV）输注IP。在输注IP之前，将预防性给予利妥昔单抗和西罗莫司。所有患者计划在研究产品给药后随访36个月。随访期结束后，患者将进入长期随访（LTFU）研究，允许在IP给药后额外随访2至5年。该研究还将
【主题与分类】
主题标签：Danon Disease。本站分类：肌肉骨骼系统疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03882437
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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03882437
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- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：Danon病。本研究是一项非随机、开放标签的I期临床试验，旨在描述在男性Danon病（DD）患者中输注含有人类溶酶体相关膜蛋白2亚型B（LAMP2B）转基因的重组腺相关血清型9（rAAV9）衣壳（研究产品（IP），RP-A501）相关的安全性和毒性特征。在研究过程中，大约7-10名8岁及以上的男性受试者将接受单次静脉（IV）输注IP。在输注IP之前，将预防性给予利妥昔单抗和西罗莫司。所有患者计划在研究产品给药后接受36个月的随访。随访期结束后，患者将进入长期随访（LTFU）研究，使得在IP给药后能够额外进行2至5年的随访。该研究还将初步评估IP是否导致心肌细胞和骨骼肌转导及基因表达，并对心肌细胞和组织学纠正的程度进行初步评估。
此外，还将对输注后临床稳定情况进行初步评估。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
需要用于商业化训练或医疗器械注册（NMPA/FDA）？
公开数据往往缺乏完整的病理回证与专家标注。千方医数集依托陕川双基地与超十家三甲医院直连，提供完全合规、去标识化、支持注册级质控的专病数据集交易服务。
