利用shmiR慢病毒载体诱导胎儿血红蛋白治疗镰状细胞病的扩展访问方案

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07640815

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症：镰状细胞病。这是一项扩展可及性方案（EAP），涉及单次输注自体骨髓来源的CD34+造血干细胞（HSC），这些细胞经携带靶向BCL11A的短发夹RNA的慢病毒载体转导。该EAP的主要目的是为符合条件的镰状细胞病（SCD）患者提供治疗可及性，这些患者经主治医师判定存在未满足的临床需求，且无法入组适当的临床试验或不符合接受FDA批准基因治疗产品的条件。在满足初始资格标准后，参与者将接受CD34⁺造血干细胞和祖细胞（HSPC）的动员和采集。参与者在干细胞采集前至少两个月接受红细胞输注，目标是在动员前将HbS水平降至≤ 30%。采集的细胞将分为两部分：一部分用于药品生产，另一部分作为备用产品储存，以供潜在的挽救性使用。将对选定的CD34⁺细胞群进行基因修饰操作，所得药品将冷冻保存直至输注。

参与者将在第-5天至第-2天接受白消安清髓性预处理，随后在第0天单次输注经转导的自体细胞。移植住院出院后，参与者将根据常规临床护理在其治疗医师中心继续随访两年。常规临床护理过程中产生的安全性数据和选定的临床结局数据可能会以描述性方式收集。当该治疗获得FDA批准并可供SCD患者商业使用时，或IND申办者终止该计划时，本EAP将结束。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。