Duchenne肌营养不良症中vamorolone试验显示肌肉功能剂量相关改善的数据

资源简介

Duchenne肌营养不良症中vamorolone试验显示肌肉功能剂量相关改善的数据

Vamorolone trial in Duchenne muscular dystrophy shows dose-related improvement of muscle function

该数据集来自search.dataone.org，围绕vamorolone在Duchenne肌营养不良症中的首次患者研究，覆盖48名4至<7岁、未接受过类固醇治疗的男孩，设置0.25、0.75、2.0和6.0 mg/kg/day四个剂量组。数据涉及24周治疗期间的安全性、耐受性以及肌肉功能指标（如站立时间、10米跑/走、六分钟步行等）的剂量相关变化，可用于分析vamorolone的剂量效应与临床结局关系（来源 DataONE，CC0 1.0 Universal (CC0 1.0) Public Domain Dedication 许可）。

【数据内容】

源站描述（机器翻译，仅供参考）：目的：我们在Duchenne肌营养不良症中开展了vamorolone的首次患者研究，vamorolone是一种首创的解离型甾体抗炎药。方法：在48名Duchenne肌营养不良症男孩（4至<7岁，未接受过类固醇治疗）中开展了一项开放标签、多递增剂量研究。使用口服混悬液制剂，剂量水平为0.25、0.75、2.0和6.0 mg/kg/day（每个剂量水平12名男孩；为DMD中糖皮质激素剂量的1/3至10倍）。结果：在24周治疗期内，所有测试剂量的vamorolone口服给药均安全且耐受良好。2.0 mg/kg/day剂量组达到了改善肌肉功能的主要疗效结局（站立时间；24周vamorolone治疗 versus 自然史对照），且无大多数糖皮质激素不良反应的证据。在10米跑/走和六分钟（原文截断）中观察到显著的剂量反应性改善。

【主题与分类】

主题标签：Muscle disease、Class IV、vamorolone、Duchenne muscular dystrophy。本站分类：肌肉骨骼疾病/其他。

【获取与许可】

源站页面：https://search.dataone.org/view/sha256%3A296a88dbf6d745d293dcc00b322c8c48e7987fe0ba01001ebe7a2955c1eb5f25

使用许可：CC0 1.0 Universal (CC0 1.0) Public Domain Dedication。