静脉或胸腔内注射表达人α1抗胰蛋白酶cDNA的rh.10血清型复制缺陷型腺相关病毒基因转移载体治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症患者的1/2期研究
该数据集来自frontiersin.figshare.com，包含一份关于α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的体外细胞模型研究文档
基本信息
资源简介
静脉或胸腔内注射表达人α1抗胰蛋白酶cDNA的rh.10血清型复制缺陷型腺相关病毒基因转移载体治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症患者的1/2期研究
DataSheet1_A novel in vitro cell model of the proteinase/antiproteinase balance observed in alpha-1 antitrypsin deficiency.docx
该数据集来自frontiersin.figshare.com，包含一份关于α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的体外细胞模型研究文档。源站描述指出，AATD由AAT基因突变引起，导致蛋白酶/抗蛋白酶平衡破坏，可引发肺气肿；研究旨在建立更接近生理的体外模型，评估其能否更好预测药理候选物的疗效及生物标志物反应。数据集含1个docx文件，作者为Celine H. Chen等，发布于2024年7月1日，DOI为10.3389/fphar.2024.1421598.s001，主题标签涉及中性粒细胞弹性蛋白酶、蛋白酶3、概念验证、MPH966和AATD（来源 figshare，CC BY 4.0 许可）。
【数据集背景】
配套论文《The Relationship of the Fibrinogen Cleavage Biomarker Aa-Val 360 With Disease Severity and Activity in α 1 -Antitrypsin Deficiency》发表于 Chest（2015），DOI：10.1378/chest.14-0520。源站首次发布：2024-07-01。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：背景：α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是一种由α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白突变引起的遗传性疾病，AAT是一种主要的全身性抗蛋白酶，突变导致AAT释放减少/不释放，破坏蛋白酶/抗蛋白酶平衡。持续失衡可导致肺实质结构改变，进而引发肺气肿。从临床前动物研究预测和评估人类对潜在治疗候选物的反应一直具有挑战性。我们的目标是开发一种更接近生理的蛋白酶/抗蛋白酶平衡体外模型，并评估所生成的数据能否更好地预测药理候选物的疗效，从而为临床试验决策提供信息，同时预测预期的生物标志物反应。方法：我们开发了一种体外模型，通过变化评估蛋白酶/抗蛋白酶平衡
【数据结构与技术规格】
文件数 1 个，合计 689.27 KB。数据集 DOI：10.3389/fphar.2024.1421598.s001。
【主题与分类】
源站学科分类：Basic Pharmacology、Clinical Pharmacology and Therapeutics、Clinical Pharmacy and Pharmacy Practice、Pharmaceutical Sciences、Pharmacogenomics、Pharmacology。主题标签：neutrophil elastase、proteinase 3、proof of concept、MPH966、alpha-1 antitrypsin deficiency。本站分类：感染性疾病/其他。
【适用方向】
源站学科分类标注为 Basic Pharmacology、Clinical Pharmacology and Therapeutics、Clinical Pharmacy and Pharmacy Practice、Pharmaceutical Sciences、Pharmacogenomics、Pharmacology。
【获取与许可】
源站页面：https://frontiersin.figshare.com/articles/dataset/DataSheet1_A_novel_in_vitro_cell_model_of_the_proteinase_antiproteinase_balance_observed_in_alpha-1_antitrypsin_deficiency_docx/26133013
使用许可：CC BY 4.0（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。
规范引用：Chen, Celine H.; Crisford, Helena; Scott, Aaron; Sapey, Elizabeth; Stockley, Robert A. (2024). DataSheet1_A novel in vitro cell model of the proteinase/antiproteinase balance observed in alpha-1 antitrypsin deficiency.docx. Frontiers. Dataset
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- 源站标题：DataSheet1_A novel in vitro cell model of the proteinase/antiproteinase balance observed in alpha-1 antitrypsin deficiency.docx
- DOI：10.3389/fphar.2024.1421598.s001
- 发布日期：2024-07-01
- 文件数：1 个
- 文件总体积：689.27 KB
- 源站页面：https://frontiersin.figshare.com/articles/dataset/DataSheet1_A_novel_in_vitro_cell_model_of_the_proteinase_antiproteinase_balance_observed_in_alpha-1_antitrypsin_deficiency_docx/26133013
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DataSheet1_A novel in vitro cell model of the proteinase/antiproteinase balance observed in alpha-1 antitrypsin deficiency.docx（689.27 KB）
文件总体积 689.27 KB（源站 API 实测）。
数据说明
背景：α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是一种由α1-抗胰蛋白酶（AAT）蛋白突变引起的遗传性疾病。AAT是一种主要的全身性抗蛋白酶，其突变导致AAT释放减少或不释放，破坏蛋白酶/抗蛋白酶平衡。持续失衡可引起肺实质结构改变，导致肺气肿。利用临床前动物研究预测和评估人体对潜在治疗候选药物的反应一直具有挑战性。我们的目标是建立一种更符合生理条件的蛋白酶/抗蛋白酶平衡体外模型，并评估所生成的数据能否更好地预测药理学候选药物的疗效，从而为临床试验决策提供依据，同时预测预期的生物标志物反应。方法：我们建立了一种体外模型，通过中性粒细胞弹性蛋白酶（NE）和蛋白酶3（PR3）的纤维蛋白原裂解产物的变化来评估蛋白酶/抗蛋白酶平衡。该模型可用于评估生理性和药理性中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSP）抑制剂，以确定达到最大效应所需的推定阈值。
结果：AAT显著降低了NE和PR3活性足迹，在浓度高于10 μM时达到最大降低幅度。单独使用抑制剂MPH966也以浓度依赖性方式显著减少NE足迹生成，在高于100 nM时趋于平稳，但对PR3足迹无影响。在与AATD一致的AAT水平下，MPH966具有叠加效应，比任一单独抑制剂更能减少NE活性足迹。结论：我们的结果支持存在一个抑制剂阈值，超过该阈值后活性足迹生成似乎对剂量增加具有抵抗性。我们的模型可支持抑制剂的测试，确认活性生物标志物作为可能的药物疗效指标，评估NSP活性在肺气肿病理生理学中的作用，以及生物或药理抑制剂在疾病管理中可能的功能。
许可
CC BY 4.0
引用
学术使用请引用 DOI 10.3389/fphar.2024.1421598.s001（source: https://frontiersin.figshare.com/articles/dataset/DataSheet1_A_novel_in_vitro_cell_model_of_the_proteinase_antiproteinase_balance_observed_in_alpha-1_antitrypsin_deficiency_docx/26133013）。
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