DB-OTO腺相关病毒基因治疗用于Otoferlin突变所致听力损失儿童/婴幼儿、青少年及成人研究

资源简介

DB-OTO腺相关病毒基因治疗用于Otoferlin突变所致听力损失儿童/婴幼儿、青少年及成人研究

该数据集对应的是一项关于DB-OTO的临床研究，DB-OTO是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗，研究对象为因Otoferlin基因突变导致听力损失的儿童、婴幼儿、青少年和成人。研究关注的条件为继发于Otoferlin基因（OTOF）双等位突变的先天性听力损失。该数据集来源于clinicaltrials.gov，在本站被归类为感染性疾病/其他。其主题标签聚焦于先天性听力损失、Otoferlin基因双等位突变、AAV基因治疗、DB-OTO以及儿童与成人等人群特征。整体而言，该数据集围绕一种针对特定遗传性听力损失的基因治疗研究展开，为相关领域的研究者、临床人员及关注该方向的人群提供了研究层面的索引信息。

【数据集背景】

该数据集所对应的研究聚焦于先天性听力损失的一种特定遗传病因，即由Otoferlin基因（OTOF）双等位突变所导致的听力损失。此类听力损失属于遗传性听力障碍范畴，其发生与OTOF基因的双等位突变相关。针对这一病因，研究评估的干预手段为DB-OTO，这是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗。研究覆盖的人群包括儿童、婴幼儿、青少年和成人，体现出该研究在不同年龄阶段人群中的考察范围。源站描述中提及Former Sponsor Decibel Therapeutics，说明该研究此前的申办方为Decibel Therapeutics。上述背景信息构成了理解该数据集主题定位的基础。

【数据内容】

该数据集的主题标签为“Congenital Hearing Loss Secondary to Biallelic Mutations of the Otoferlin Gene (OTOF)”，即继发于Otoferlin基因双等位突变的先天性听力损失。围绕这一主题，数据集关联的关键内容包括：先天性听力损失、Otoferlin基因双等位突变、AAV基因治疗、DB-OTO，以及儿童与成人等人群线索。数据集所对应的研究英文名称为“A Study of DB-OTO, an Adeno-Associated Virus (AAV) Based Gene Therapy, in Children/Infants, Adolescents and Adults With Hearing Loss Due to Otoferlin Mutations”。在本站分类体系中，该数据集归入“感染性疾病 / 其他”。关于数据集内具体包含哪些字段、记录数量、变量结构等细节，源站未提供。

【采集与来源】

该数据集来源于clinicaltrials.gov。源站描述中给出的条件信息为：Congenital Hearing Loss Secondary to Biallelic Mutations of the Otoferlin Gene (OTOF)，并注明Former Sponsor Decibel Therapeutics。除上述来源与描述信息外，关于数据采集的具体方式、采集时间范围、更新频率等，源站未提供。

【适用场景】

基于现有信息，该数据集可用于了解与先天性听力损失相关的特定遗传病因研究，尤其是围绕Otoferlin基因双等位突变所导致的听力损失而开展的AAV基因治疗研究。其主题标签涵盖先天性听力损失、Otoferlin基因双等位突变、AAV基因治疗、DB-OTO以及儿童与成人等人群线索，适合作为相关研究方向的信息索引，供关注遗传性听力损失、基因治疗研究及不同年龄人群研究设计的人员参考。关于更具体的适用场景与分析用途，源站未提供。

【使用方法】

源站未提供。

【质量与限制】

该数据集在本站被归类为“感染性疾病 / 其他”，其来源为clinicaltrials.gov。关于数据质量评价、完整性、准确性、局限性等方面的具体说明，源站未提供。

【引用与许可】

源站未提供。