PBGENE-DMD在杜氏肌营养不良症中的1/2a期安全性和初步疗效研究（FUNCTION-DMD）
条件：携带可能适用 PBGENE-DMD 治疗的突变的 Duchenne 型肌营养不良症。这是一项 1/2a 期、开放标签、多中心试验，旨在评估单次静脉给药 PBGENE-DMD 在携带可能适用 PBGENE-DMD 治疗的突变的男性 DMD 参与者中的安全性、耐受性和主要疗效
基本信息
资源简介
PBGENE-DMD在杜氏肌营养不良症中的1/2a期安全性和初步疗效研究（FUNCTION-DMD）
PBGENE-DMD 的 1/2a 期安全性与初步疗效研究（FUNCTION-DMD）是一项在 clinicaltrials.gov 登记的临床试验数据集，聚焦于携带可能适用 PBGENE-DMD 治疗的突变的 Duchenne 型肌营养不良症（DMD）男性参与者。该试验为开放标签、多中心设计，核心目标是评估单次静脉给药 PBGENE-DMD 的安全性、耐受性和主要疗效，并在给药前后配合结构化的多模式短期免疫调节方案，以降低潜在免疫介导反应的风险。试验分为两部分，第一部分确认安全且耐受良好的单次剂量，第二部分为扩展阶段，计划入组最多 18 名参与者，每人参与总时长约 130 周。该数据集在本站归入免疫系统疾病 / 其他分类，主题标签为携带可能适用 PBGENE-DMD 治疗的突变的 Duchenne 型肌营养不良症。
【数据集背景】
Duchenne 型肌营养不良症是一种严重的遗传性肌肉疾病，其致病机制与特定基因突变相关。本数据集所对应的试验针对的是携带可能对 PBGENE-DMD 治疗敏感的突变的男性 DMD 患者群体。PBGENE-DMD 作为研究性干预手段，其单次静脉给药的安全性与初步疗效尚需在人体试验中系统评估。该试验采用 1/2a 期设计，意味着同时涵盖早期安全性探索与初步疗效信号收集，并设置开放标签、多中心的研究框架，以便在多个研究中心同步开展受试者招募与随访。试验特别关注免疫相关风险，因此在给药前后安排结构化的多模式短期免疫调节方案，这一设计反映了对研究性疗法潜在免疫介导反应的审慎管理思路。
【数据内容】
该数据集围绕 FUNCTION-DMD 试验产生，涵盖试验设计、受试者条件、干预方式与随访安排等信息。试验对象为携带可能适用 PBGENE-DMD 治疗的突变的男性 DMD 参与者。干预措施为单次静脉给药 PBGENE-DMD，并在给药前后实施结构化的多模式短期免疫调节方案。试验分为两部分：第一部分旨在确认安全且耐受良好的单次剂量，该剂量可能进一步在第二部分（扩展阶段）中评估。试验计划入组最多 18 名参与者，每位参与者的试验参与总时长约为 130 周。数据集中还包含试验的开放标签、多中心属性，以及安全性、耐受性和主要疗效等评价维度。关于具体结局指标、访视时间点、样本采集类型等细节，源站未提供。
【采集与来源】
该数据集来源于 clinicaltrials.gov 登记平台，属于临床试验注册信息。数据内容基于该试验的公开描述，包括研究条件、试验分期、设计类型、干预描述、入组规模与参与时长等。数据采集的具体流程、频率、随访安排的操作细节以及各研究中心的地理分布等信息，源站未提供。
【适用场景】
该数据集适用于需要了解 PBGENE-DMD 在 DMD 患者中早期临床研究设计概况的场景，例如研究者进行相关领域文献调研、临床研究设计参考、患者群体特征梳理，或对免疫调节方案在基因治疗类研究中应用思路的初步了解。也可用于识别该试验的入组条件与试验分期框架，辅助判断其与其它 DMD 相关研究之间的设计差异。由于数据为注册信息层面的描述，不适用于个体患者层面的临床决策或疗效比较分析。具体适用场景的边界与限制，源站未提供。
【使用方法】
使用该数据集时，可依据其试验分期、开放标签与多中心设计、单次静脉给药方式、两部分试验结构、最多 18 名参与者的入组规模以及约 130 周的参与时长等要素，对研究框架进行整体把握。对于免疫调节方案的组成、给药时机与持续时间等操作细节，源站未提供，因此不宜据此推断具体用药方案。数据的使用应限于对试验设计层面的理解与引用，涉及统计分析方法、数据访问权限或原始数据获取途径等内容，源站未提供。
【质量与限制】
该数据集为临床试验注册信息，其内容以试验设计描述为主，未包含结果数据或个体层面数据。试验尚处于 1/2a 期，样本量上限为 18 名参与者，研究结论的普适性受限于早期试验规模与开放标签设计。数据中未提供结局指标的具体定义、统计计划、盲态设置（试验为开放标签）之外的偏倚控制措施等细节，源站未提供。此外，关于数据完整性核查、更新频率与版本管理等信息，源站未提供。
【引用与许可】
该数据集的来源站为 clinicaltrials.gov，引用时应注明该登记平台及对应试验名称 FUNCTION-DMD。关于数据的使用许可、再分发条件与引用格式的具体要求，源站未提供。
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07429240
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
条件：适合接受PBGENE-DMD治疗的杜氏肌营养不良症伴突变。这是一项1/2a期、开放标签、多中心试验，旨在评估单次静脉注射PBGENE-DMD在携带可能适合PBGENE-DMD治疗的突变的男性DMD参与者中的安全性、耐受性和主要疗效。将在给药前后实施结构化的多模式短期免疫调节方案，以降低潜在免疫介导反应的风险。该试验包括两部分：第1部分旨在确认PBGENE-DMD单次给药的安全性和良好耐受性，并可能在第2部分（扩展）中进一步评估。本试验最多可入组18名参与者。每名参与者的试验参与总时长：约130周。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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