外周血祖细胞作为遗传纠正p47phox缺陷慢性肉芽肿病的靶点
该数据集包含来自p47phox缺陷型慢性肉芽肿病（CGD）患者的外周血造血祖细胞（PBHPs），涉及细胞培养、分化及基因转导实验，主要数据模态为细胞生物学实验数据，用于研究通过逆转录病毒介导的基因纠正技术恢复中性粒细胞和单核细胞的超氧化物生成功能，旨在为遗传性骨髓疾病的基因治疗提供模型与临床前依据。
创建时间1993-08-15
更新时间1993-08-15
资源简介
该数据集来自一项基因治疗研究，聚焦于慢性肉芽肿病（CGD）——一种由p47phox基因缺陷导致血液吞噬细胞无法产生杀菌超氧化物（O2-.）的遗传性疾病。数据集包含从患者外周血中采集的造血祖细胞（PBHPs），通过分离培养和分化成熟为中性粒细胞和单核细胞，并利用复制缺陷型逆转录病毒载体进行p47phox基因转导，以评估基因纠正后的功能恢复效果。主要研究方向为基因治疗模型的建立，为骨髓相关疾病的基因治疗提供实验基础。
提供机构：National Academy of Sciences
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