地中海贫血

该数据集来自 clinicaltrials.gov，聚焦血液与淋巴系统疾病中的地中海贫血，具体为 SNH-119014 在成人非输血依赖型地中海贫血参与者中的多中心研究

病症：非输血依赖型β地中海贫血（NTDT）。本研究正在研究一种名为REGN7999的实验性药物（称为“研究药物”）。该研究聚焦于非输血依赖型β地中海贫血患者

该数据集来自 NCBI GEO（GSE320586），聚焦小鼠胚胎 ζ-珠蛋白基因的转录调控机制，属于血液与淋巴系统疾病中的地中海贫血研究方向

源站描述指出，重新激活胚胎 ζ-珠蛋白表达是治疗重型 α-地中海贫血的有前景方向，数据旨在解析 ζ-珠蛋白基因转录调控的机制

该数据集来自 clinicaltrials.gov，收录一项关于 Luspatercept（ACE-536）在儿童β-地中海贫血患者中安全性与药代动力学评估的 2a 期研究信息

该数据集来自clinicaltrials.gov，收录BRL-101治疗输血依赖型β地中海贫血的临床试验信息。研究为多中心、单臂、单次给药、开放标签、无剂量递增设计，拟用剂量为≥3×10^6 CD34+细胞/kg单次静脉输注

登记库旨在前瞻性与回顾性收集确诊为Alpha地中海贫血主要型及其他Alpha地中海贫血突变患者的数据，用于识别治疗结局、改善ATM患者临床管理、改进医疗决策并提升照护质量（来源 clinicaltrials.gov）

基于香港381名重型地中海贫血患者2005—2009年输血与人口学数据，预测未来10年血液需求。

主题标签：地中海贫血、血液与淋巴系统疾病、IDR、细胞成像、组织成像、OME、EMBL-EBI。本站分类：血液与淋巴系统疾病/地中海贫血

该数据集收录了一项关于数字PCR无测序相对单倍型剂量分析用于β-地中海贫血无创产前检测研究的补充表格，包含验证家系dPCR定相分析结果、96个β-地中海贫血家系特征以及dRHDO检测时间与成本的详细数据

提供儿童β-地中海贫血基因治疗的插入位点和单细胞转录组数据，用于评估改良慢病毒珠蛋白基因治疗的安全性和有效性。

包含224名伊拉克β-地中海贫血患者的基因型与表型数据，用于开发预测疾病严重程度的遗传评分系统。