pCCLCHIM-p47慢病毒载体转导CD34阳性细胞治疗p47常染色体隐性慢性肉芽肿病

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06253507

标准获取流程：

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   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
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   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：p47，常染色体隐性遗传，慢性肉芽肿病。研究描述：这是一项I/II期、非随机、开放标签研究，旨在评估单次输注经pCCLCHIM-p47体外转导的自体CD34+细胞在5名接受高剂量白消安预处理的p47-AR CGD患者中的效果。目标：主要目标：评估pCCLCHIM-p47转导的自体CD34+细胞治疗在p47 AR-CGD患者中的疗效，以6个月时基因修饰细胞的植入情况为衡量标准。次要目标：* 安全性 * 长期植入（1年、2年和3年时的评估） * 无事件生存期 * 临床疗效和健康评估 探索性目标：* 生物标志物效用评估 * pCCLCHIM-p47基因治疗期间人体微生物组的评估。* 患者报告的疗效评估（生活质量） 终点：本研究的主要终点将是基因修饰细胞的植入，定义为6个月时氧化酶阳性细胞>10%。* 次要终点将包括：* 安全性：通过记录不良事件的发生率进行评估。* 记录临床不良事件和具有临床意义的实验室异常。

• 评估整个研究的不良事件总体发生率。
• 监测严重不良事件的发生率。
• 测量移植后3年的总生存率。
• 通过载体插入位点分析（VISA）和复制型慢病毒载体（RCL）检测评估载体安全性。
• 长期多系植入，通过以下指标衡量：
• 在6、12、18、24和36个月时中性粒细胞中p47 phox的表达。
• 治疗后90天内的血液学重建（在至少十天内的连续三次样本中，绝对中性粒细胞计数>500个/微升）。
• 在6、12、18、24和36个月时通过二氢罗丹明（DHR）流式细胞术检测单核细胞中的NADPH氧化酶活性。
• 在6、12、18、24、30和36个月时通过载体拷贝数（VCN）qPCR评估骨髓中基因修饰CD34+造血细胞的百分比。
• 在预先

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。