优化疟疾流行区镰状细胞贫血患儿羟基脲治疗：NOHARM最大耐受剂量（MTD）研究

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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07708714

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数据说明

条件：镰状细胞病、儿童镰状细胞贫血。本研究旨在确定羟基脲治疗的长期内脏效应、非洲镰状细胞贫血患儿的最佳给药策略，并识别影响患儿对研究药物应答的任何遗传因素。本研究中的所有儿童都将接受研究治疗药物羟基脲。羟基脲用于预防镰状细胞贫血疼痛发作，并已获欧洲药品管理局批准用于患有镰状细胞贫血的成人、青少年和两岁以上儿童。在每季度访视期间，我们将收集您孩子使用研究药物羟基脲的相关信息。本研究由辛辛那提儿童医院医疗中心（CCHMC）的Russell Ware博士及其共同研究者开展，包括Mulago医院镰状细胞诊所的Grace Ndeezi教授和Phillip Kasirye博士，羟基脲药物由生产商提供。本临床试验的目标是在一大群乌干达镰状细胞贫血青少年中评估开放标签剂量递增口服羟基脲的长期风险和获益。

其他目标包括研究羟基脲在该人群中的药代动力学（PK）和药效动力学（PD），并通过先进的基因组学和多组学分析研究该药物的作用机制。其旨在回答的主要问题是：目标1. 在资源匮乏、疟疾流行地区，确定最大耐受剂量（MTD）与固定剂量（20 mg/kg/天）羟基脲治疗在镰状细胞贫血（SCA）儿童中的安全性和有效性。在安全性方面，我们将比较不良事件和严重不良事件，包括血液学毒性。在有效性方面，我们将评估血红蛋白水平、胎儿血红蛋白百分比（% HbF）以及血管闭塞事件（如疼痛危象和急性胸部综合征）的发生率。目标2. 在资源匮乏、疟疾流行地区，比较MTD与固定剂量羟基脲治疗在SCA儿童中的临床结局。临床

数据加载示例（图像类）

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import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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