Mitapivat 治疗镰状细胞病的机制效应研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05675436

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

病症：镰状细胞贫血、镰状细胞地中海贫血、镰状细胞疼痛、Hbss、Hbsc、镰状β地中海贫血、镰状β零地中海贫血、镰状细胞综合征变异型。研究描述：正在积极参与AG348-C-020方案（NIH方案IRB001565-H）的受试者，该方案是一项由行业资助的2/3期研究，旨在探讨米他匹伐治疗镰状细胞病（SCD）的疗效，将被邀请同时参与本方案，以进一步探究米他匹伐的作用机制。受试者将在研究访问时提供血液样本，并接受近红外光谱（NIRS）检测，以探究米他匹伐在SCD受试者中的作用机制。目的：评估米他匹伐在SCD受试者中的作用机制。终点：盲法期间的主要终点：氧亲和力指标p50（定义为血红蛋白50%饱和时的氧分压）从基线到第12、24和52周平均值之间的百分比变化。此变化将在安慰剂组和米他匹伐组之间进行比较。

开放标签扩展（OLE）期间的主要终点： * 通过比较第一年和第二年之间的患者间和患者内变化，评估mitapivat的效应。 * 评估在研究第一年被随机分配至mitapivat的患者中长期使用mitapivat的效应。 * 评估在研究第一年被随机分配至安慰剂并在第二年转为mitapivat的患者内的变化。 盲法期间的次要终点： * 还将在第12、24和52周的各个时间点评估p50变化。 * 在正常和缺氧离体条件下，使用mitapivat时按规律时间间隔评估镰状细胞百分比和达到50%镰状化所需时间（t50），以及从基线到第12、24和52周各个时间点的百分比变化。该变化将在安慰剂组和mitapivat组之间进行比较。 * 使用ROS敏感性荧光探针和质谱法评估红细胞（RBC）中细胞内活性氧（ROS）的百分比变化

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。