基因组编辑对体内基因表达调控的抗性研究数据集

数据集获取

源站：https://ncbi.nlm.nih.gov/geo/query/acc.cgi?acc=GSE338680

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

增强子编辑被广泛提出作为一种通过治疗手段调节基因剂量的策略。EKLF/KLF1是一种主要的红系转录因子，因其单倍剂量不足为良性且与遗传性胎儿血红蛋白持续存在综合征（HPFH）相关，而成为一个有吸引力的靶点。在此，我们通过靶向KLF1的两个调控元件EHS1和INT1，检验增强子破坏能否重现这一状态。EHS1编辑可降低KLF1表达并增加γ-珠蛋白，联合靶向INT1/EHS1在某些样本中可产生额外增加，尽管反应存在变异性。在异种移植模型中，编辑后的细胞能够植入并保留插入缺失，但无法维持一致的γ-珠蛋白诱导。对整个KLF1基因座的表观遗传分析揭示了其对超敏位点丢失的显著抵抗性。这些结果确立了一个关键原则：增强子编辑的转录后果受到局部基因组架构的强烈约束。通过非编码插入缺失模拟KLF1单倍剂量不足的尝试，因密集的调控架构、增强子冗余和长距离相互作用而受到削弱。

因此，在开发出通过杂合编辑重现自然突变的工具之前，将KLF1作为血红蛋白病基因治疗的靶点可能较为困难。我们的发现强调了这样一个观察结果：非编码元件的破坏并不总能重现杂合功能丧失突变所导致的单倍剂量不足生物学效应。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。