单剂量CTX001在输血依赖型β-地中海贫血和重型镰状细胞病参与者中的疗效与安全性评价
该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项单剂量、开放标签研究，对象为输血依赖型β-地中海贫血（TDT）或重型镰状细胞病（SCD）参与者
基本信息
资源简介
单剂量CTX001在输血依赖型β-地中海贫血和重型镰状细胞病参与者中的疗效与安全性评价
该数据集来自clinicaltrials.gov，收录一项单剂量、开放标签研究，对象为输血依赖型β-地中海贫血（TDT）或重型镰状细胞病（SCD）参与者。研究评估使用CTX001的自体CRISPR-Cas9修饰CD34+人类造血干/祖细胞（hHSPCs）的安全性与疗效。数据覆盖β-地中海贫血、地中海贫血、血液疾病、先天性遗传病、血红蛋白病、镰状细胞病及镰状细胞贫血等主题，可用于血液及造血器官疾病相关研究参考（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：β-地中海贫血、地中海贫血、血液疾病、先天性遗传病、血红蛋白病、镰状细胞病、镰状细胞贫血。这是一项在输血依赖型β-地中海贫血（TDT）或重型镰状细胞病（SCD）参与者中开展的单剂量、开放标签研究。该研究将评估使用CTX001的自体CRISPR-Cas9修饰CD34+人类造血干/祖细胞（hHSPCs）的安全性和疗效。
【主题与分类】
主题标签：Beta-Thalassemia、Thalassemia、Hematologic Diseases、Genetic Diseases, Inborn、Hemoglobinopathies、Sickle Cell Disease、Sickle Cell Anemia。本站分类：血液及造血器官疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05477563
下载信息
注册下载
需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
免登录有偿下载
公开数据集受托下载与技术交付服务。
提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
暂未开放当前数据集主要来源为 Kaggle 公开托管，完整影像包建议通过原始链接或 Kaggle API 获取。
使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05477563
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病：β-地中海贫血、地中海贫血、血液系统疾病、遗传性疾病、先天性、血红蛋白病、镰状细胞病、镰状细胞贫血。这是一项在输血依赖型β-地中海贫血（TDT）或重度镰状细胞病（SCD）受试者中开展的单剂量、开放标签研究。该研究将评估使用CTX001对自体CRISPR-Cas9修饰的CD34+人类造血干细胞和祖细胞（hHSPCs）的安全性和有效性。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
数据缺失？
依托陕西、四川两大基地，我们与超过十家三甲医院建立直接合作关系，覆盖合规授权、采集治理、专业标注、数据交付的全流程，为AI医疗团队提供即拿即用的高质量临床数据。
⚡️ 需要数据支持或标注服务？立即联系我们获取专业方案。
