尼日利亚镰状细胞病临床严重程度风险分层及羟基脲治疗疗效与安全性研究可用IPD数据包

绝大多数镰状细胞病(SCD)新生儿出生在非洲,据认为90%在五岁前死亡。羟基脲(HU)是美国FDA批准用于治疗镰状细胞贫血的唯一药物

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基因组预测Conditions: Sickle Cell DiseaseConditions: Sickle Cell AnemiaInterventions: hydroxyurea
Available IPD datapackage for study 'Risk Stratification for Clinical Severity of Sickle Cell Disease in Nigeria and Assessment of Efficacy and Safety During Treatment With Hydroxyurea'

基本信息

模态
基因组
任务类型
预测
许可
Study data may be accessed by completing a request form at https://vivli.org. It will then be reviewed according to the data contributor’s governance policy, see https://vivli.org/members/ourmembers/
创建/更新时间
2026-10-20

资源简介

尼日利亚镰状细胞病临床严重程度风险分层及羟基脲治疗疗效与安全性研究可用IPD数据包

绝大多数镰状细胞病(SCD)新生儿出生在非洲,据认为90%在五岁前死亡。羟基脲(HU)是美国FDA批准用于治疗镰状细胞贫血的唯一药物

Available IPD datapackage for study 'Risk Stratification for Clinical Severity of Sickle Cell Disease in Nigeria and Assessment of Efficacy and Safety During Treatment With Hydroxyurea'

【数据集背景】

源站首次发布:2024。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):绝大多数镰状细胞病(SCD)新生儿出生在非洲,据认为90%在五岁前死亡。羟基脲(HU)是美国FDA批准用于治疗镰状细胞贫血的唯一药物。尽管HU在非洲用于治疗少量患者,但费用、对毒性的恐惧以及缺乏认识和可及性限制了其使用。HU可能引起的白细胞减少增加了感染易感性的可能性。风险分层——即识别最可能获益的患者——可以聚焦治疗并提供风险:获益比有利的信心。若干未来风险的临床指标已明确,美国关于修饰基因的研究发现主要与胎儿血红蛋白(HbF)相关,进一步改善了风险预测。这些遗传变异是否能在非洲预测严重程度尚不清楚。该研究

【主题与分类】

本站分类:血液及造血器官疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://search.vivli.org/doiLanding/dataPackages/PR00007593.0

使用许可:Study data may be accessed by completing a request form at https://vivli.org. It will then be reviewed according to the data contributor’s governance policy, see https://vivli.org/members/ourmembers/ for Vivli member’s review process. If approved, use of the data is governed by the data use agreemen。

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

绝大多数镰状细胞病(SCD)患者的出生发生在非洲,据认为90%在五岁前死亡。羟基脲(HU)是美国食品药品监督管理局(FDA)唯一批准用于治疗镰状细胞贫血的药物。尽管非洲有少量患者使用HU治疗,但费用、对毒性的恐惧以及缺乏认识和可及性限制了其使用。HU可能引起的白细胞减少症增加了感染易感性的可能性。风险分层——即识别最可能获益的患者——可以使治疗更有针对性,并提供风险:获益比有利的信心。未来风险的若干临床指标已得到明确界定,美国关于修饰基因的研究发现,主要与胎儿血红蛋白(HbF)相关,进一步改善了风险预测。这些遗传变异是否能预测非洲的疾病严重程度尚不清楚。研究人员已在尼日利亚伊巴丹建立了一个SCD队列。在本研究的第一阶段,研究人员将实施临床风险检查,并评估临床特征(包括HbF水平)与已知遗传标记之间的关系。

作为出生队列的替代指标,研究者将比较成年患者(即“幸存者”)与儿童中遗传标记的频率。在第二阶段,研究者将采用交叉设计,将40名高危成年患者随机分配至固定低剂量HU治疗组或不接受HU治疗组,并监测血液学和生理学参数,以记录血液学效应和安全性。这项工作将为一项旨在记录安全性和有效性的大规模试验奠定基础。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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