Prime Editing（PM359）治疗p47phox常染色体隐性慢性肉芽肿病的安全性与有效性研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06559176

标准获取流程：

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   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
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     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病：慢性肉芽肿病、肉芽肿病、慢性。慢性肉芽肿病（CGD）是一种影响白细胞的罕见遗传病，导致针对多种人类病原体的先天免疫失效，并且还与自身免疫和炎症状况相关。大约20-25%的CGD患者的两份NCF1基因拷贝中均遗传了一种通常称为“delGT”的突变，该基因编码p47phox蛋白。本研究旨在了解一种称为Prime Editing的新型基因编辑技术在因NCF1基因delGT突变导致的常染色体隐性CGD参与者中的安全性和有效性。通过动员和单采术从参与者收集自体CD34+细胞，运送至中央生产设施，并使用Prime Editing进行修饰，以“纠正”导致p47phox CGD的delGT突变。生产完成后，经Prime Editing编辑的干细胞（PM359）将被运送至研究地点，在那里，它们将在称为预处理的准备程序后回输给参与者。

该研究最初将招募成年受试者（年龄≥18岁），并计划随后纳入12-17岁的青少年，接着是6-11岁的儿童。目前，该研究正通过邀请方式招募有限数量的受试者。治疗医生或患者可通过cgdtrial@primemedicine.com咨询可能的参与事宜。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。