治疗队列数据集
该数据集是一个关于尼曼-匹克病C型（NPC）基因治疗的动物实验数据集，包含小鼠模型在多种给药方式（如新生期系统给药、脑室内注射）和不同基因启动子条件下的生存期、疾病表型及浦肯野细胞挽救等临床与病理数据，主要用于评估基因治疗策略的有效性、优化给药时机与途径，为神经退行性疾病的基因治疗研究提供关键实验依据。
创建时间2026-03-11
更新时间2026-03-11
原始链接
https://figshare.com/articles/dataset/_p_Treatment_cohorts_p_/31658153
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资源简介
该数据集聚焦于尼曼-匹克病C型（NPC）的基因治疗研究。数据集包含通过腺相关病毒（AAV）载体递送NPC1基因至中枢神经系统（CNS）的动物实验数据，涉及不同治疗参数（如新生期与断奶期系统给药、脑室内注射）以及不同启动子（EF1α与Mecp2）的效果比较。数据内容包括小鼠的生存期、疾病表型进展、浦肯野细胞挽救情况等关键指标。该数据集主要用于评估基因治疗在NPC疾病模型中的最优给药策略与疗效，为神经退行性疾病的基因治疗开发提供实验依据。
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