治疗队列数据集
该数据集是一个关于尼曼-匹克病C型（NPC）基因治疗的动物实验数据集，包含小鼠模型在多种给药方式（如新生期系统给药、脑室内注射）和不同基因启动子条件下的生存期、疾病表型及浦肯野细胞挽救等临床与病理数据，主要用于评估基因治疗策略的有效性、优化给药时机与途径，为神经退行性疾病的基因治疗研究提供关键实验依据。
基本信息
资源简介
治疗队列数据集
【数据集背景】
本数据集源站标题为《Treatment cohorts.》。源站首次发布：2026-03-11。
【数据内容】
源站原始描述：Niemann-Pick disease, type C (NPC), is an inherited fatal lysosomal storage disorder caused by a mutation in the NPC1 or NPC2 genes and characterized by impaired lysosomal cholesterol export. Previous studies have demonstrated that delivery of the NPC1 gene to the central nervous system (CNS) via an adeno-associated virus (AAV) can substantially improve lifespan and mitigate signs of disease in Npc1-deficient mouse models of NPC. To determine the optimal parameters for an efficacious AAV-based g…
【数据结构与技术规格】
文件数 1 个，合计 5.63 KB。Table 1.xls：application/vnd.ms-excel，5.63 KB。数据集 DOI：10.1371/journal.pone.0331275.t001。
【主题与分类】
源站学科分类：Space Science、Medicine、Cell Biology、Genetics、Biotechnology、Biological Sciences not elsewhere classified。主题标签：substantially improve lifespan、construct containing either、central nervous system、delivery methods resulted、phenotypic improvement comparable、div >< p、based gene therapy、>- derived promoter、whether via systemic、mice treated systemically。
【适用方向】
源站学科分类标注为 Space Science、Medicine、Cell Biology、Genetics、Biotechnology、Biological Sciences not elsewhere classified。
【获取与许可】
源站页面：https://plos.figshare.com/articles/dataset/_p_Treatment_cohorts_p_/31658153
使用许可：CC BY 4.0（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。
规范引用：Epstein, Benjamin E.; Soden, Gabrielle M.; Incao, Arturo A.; Mylvara, Avani; Flynn, Jonathan; Ozsolak, Fatih; et al. (2026). Treatment cohorts.. PLOS ONE. Dataset
下载信息
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使用方式
数据集获取（Figshare）
源站：https://figshare.com/articles/dataset/_p_Treatment_cohorts_p_/31658153
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数据说明
该数据集聚焦于尼曼-匹克病C型（NPC）的基因治疗研究。数据集包含通过腺相关病毒（AAV）载体递送NPC1基因至中枢神经系统（CNS）的动物实验数据，涉及不同治疗参数（如新生期与断奶期系统给药、脑室内注射）以及不同启动子（EF1α与Mecp2）的效果比较。数据内容包括小鼠的生存期、疾病表型进展、浦肯野细胞挽救情况等关键指标。该数据集主要用于评估基因治疗在NPC疾病模型中的最优给药策略与疗效，为神经退行性疾病的基因治疗开发提供实验依据。
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