评估OCU400治疗视网膜色素变性与Leber先天性黑蒙的安全性和疗效研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05203939

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数据说明

疾病：视网膜色素变性、Leber先天性黑矇。本研究将分两个阶段进行，最多招募24名受试者。接受治疗的受试者将在研究眼中接受单次视网膜下注射OCU400。这是一项多中心、开放标签、剂量范围研究，涉及两个受试者亚组，共三个连续队列。将从以下各亚组中总共选择18名成年RP受试者进行剂量递增：双等位基因常染色体隐性NR2E3突变、常染色体显性NR2E3突变或常染色体显性RHO突变。对于研究的I期部分，将采用序贯剂量递增队列的3+3设计，并按照该设计在9至18名受试者之间安排3个剂量水平。II期部分将招募最多3名携带CEP290突变的额外成年LCA患者以及至少1名儿童LCA受试者。样本量依据：该试验将在1期和2期部分共招募最多24名患者（18名成年RP患者、最多3名LCA患者以及至少1名儿童LCA患者）。

符合入选标准的受试者将被纳入研究，并在其一侧研究眼中接受单次视网膜下注射OCU400。若受试者完成最终EOS访视第48周（IP给药后12个月），则视为已完成本研究。每名受试者的研究持续时间约为58周，并将在长期安全性随访中再随访2年。既往在一侧眼接受过研究产品（OCU400）的1/2期研究受试者，若符合入选/排除标准且已完成第48周随访访视，可能有资格在未治疗的对侧眼接受OCU400。自然病史研究（OCU400-104，RP和LCA的前瞻性与回顾性自然病史研究）：这是一项观察性研究，旨在研究成人和儿童受试者中RP和LCA的前瞻性自然病史。该研究还将收集并审查回顾性数据和眼科

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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