视网膜下注射OPGx-BEST1治疗卵黄样黄斑营养不良及常染色体隐性Bestrophinopathy的安全性与耐受性

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT07185256

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

适应症：ARB、BVMD、常染色体显性Bestrophinopathy、Best卵黄样黄斑营养不良。这是一项1b/2a期、开放标签、剂量探索、安全性和耐受性篮式研究，研究对象为因BEST1突变导致ARB或BVMD的成年受试者，对其单眼进行单次视网膜下注射OPGx-BEST1。OPGx-BEST1经过生物工程改造，包含一个转基因表达盒，其中含有密码子优化的全长hBEST1基因，受RPE特异性启动子调控。载体基因组包含位于表达盒两侧的反向末端重复序列，该表达盒含有VMD2启动子、全长BEST1开放阅读框，其后依次为SV40和bGH多腺苷酸化信号序列，最后还包括卡那霉素抗性基因。Kozak序列（位于起始密码子上游）增强从正确起始密码子开始的翻译。选择VMD2启动子是为了将表达限制在靶细胞类型，并驱动与光感受器中相当的表达水平。该干预为一次性注射。拟评估两种载体剂量：1.5E9 vg/眼（队列1）和4.5E9 vg/眼（队列2）。

每个剂量水平至少治疗5名可评估受试者，从第1队列的一名哨兵受试者开始。独立数据监查委员会（IDMC）将在哨兵受试者治疗后30天评估安全性，之后第1队列其余4名受试者方可符合治疗条件。末例受试者完成第3个月访视后，IDMC将审查第1队列的所有数据，并决定是否启动第2队列入组或调整剂量递增方案。每名受试者将进行筛选访视和分为两部分的基线访视。第1天（第4次访视），受试者将接受玻璃体切除术，并按预先分配的剂量进行OPGx-BEST1视网膜下注射。受试者将在IMP给药后第2天、第7天、第14天、第30天和第45天返回进行随访（第5-9次访视）。受试者还将在IMP给药后3个月和6个月（第10-11次访视）以及1年、1.5年、2年、3年、4年和5年随访时返回

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。