HORIZON：评估GT005两种剂量安全性与有效性的II期研究

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04566445

标准获取流程：

1. 访问源站链接，注册/登录账号；
2. 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
3. 部分平台提供 SDK，例如：
   • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件：干性年龄相关性黄斑变性。这是一项II期、开放标签、结局评估者设盲、多中心、随机、对照研究，旨在评估两种剂量的GT005以单次视网膜下注射方式给药，在继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA）受试者中的安全性和有效性。计划在Stage 1和Stage 2中，将约250名受试者随机分配至两种剂量的GT005之一或未治疗对照组。受试者进入研究时，通过在HORIZON筛选期内参与既往Gyroscope申办的研究或经申办方批准的实验室，进行基因分型和血清补体因子I（CFI）水平评估。如果双眼均符合条件，则选择视力较差的眼睛作为研究眼。如果受试者不符合本研究资格标准，则被归类为筛选失败，并可考虑进入另一项Novartis/Gyroscope申办的研究。在提供知情同意后，受试者接受眼科和临床评估，以确定是否符合纳入研究的资格。

确认符合资格后，受试者被随机分配至两个剂量组之一（中剂量组[5E10 vg]或高剂量组[2E11 vg]）。在每个剂量组内，受试者按2：1的比例分配至GT005组或未治疗对照组。总体研究人群（N=约250）旨在纳入约60%的中心凹性GA受试者和40%的非中心凹性GA（中心凹外病灶）受试者。所有受试者均确定了研究眼。HORIZON研究的入组分为两个阶段。第1阶段入组中心凹性或非中心凹性GA受试者，直至180例受试者完成随机化。第2阶段入组非中心凹性GA受试者。携带与血清CFI正常或偏低相关的CFI罕见变异的受试者，无论GA是否累及中心凹，也允许入组第2阶段。受试者根据眼底自发荧光显示的GA病灶大小进行分层。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。