KK8123 在 X 连锁低磷血症成人中的首次人体研究

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KK8123 在 X 连锁低磷血症成人中的首次人体研究

该数据集对应一项在 X 连锁低磷血症成人患者中开展的 KK8123 首次人体研究，研究编号为 8123-001。这是一项 1/2 期、多中心、开放标签、剂量递增研究，主要评估 KK8123 的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD），并设有可选的安全性扩展期。研究整体由筛选期、第一部分和第二部分构成：筛选期最长 35 天（含获取知情同意），第一部分为剂量递增期，包含各队列的计划治疗期及随后的观察期，第二部分为可选的扩展期。该数据集在内分泌系统疾病 / 先天性代谢缺陷分类下归档，主题聚焦于 X 连锁低磷血症，来源于 clinicaltrials.gov 登记的研究信息。

【数据集背景】

X 连锁低磷血症是一种先天性代谢缺陷，归属于内分泌系统疾病范畴。KK8123 针对该适应症开展的研究属于首次人体研究，即该候选药物首次在人体中给药评估。研究采用 1/2 期设计，意味着在同一项研究中同时涵盖初步的安全性、耐受性探索与剂量递增评估。研究为多中心、开放标签设计，即研究者和受试者均知晓所接受的治疗，不设盲。研究还设置了可选的安全性扩展期，用于在核心研究阶段之后继续收集安全性相关数据。

【数据内容】

该数据集所涉及的研究内容围绕 KK8123 在 X 连锁低磷血症成人中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学评价展开。研究结构上分为筛选期、第一部分和第二部分。筛选期最长 35 天，包括获取知情同意的时间。第一部分为剂量递增期，由各队列的名义（计划）治疗期和随后的观察期组成。第二部分为可选的扩展期，属于安全性扩展性质。关于具体的剂量水平、队列数量、样本量、给药途径、给药频率、随访时长、终点指标定义及统计分析方法等细节，源站未提供。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov，属于临床研究登记信息。研究编号为 8123-001，研究英文名称为“A First-in-human Study of KK8123 in Adults With X-linked Hypophosphatemia”。数据对应的适应症为 X 连锁低磷血症，研究在多个中心开展。关于数据采集的具体时间范围、登记更新日期、数据提取方式以及是否包含个体受试者层面数据，源站未提供。

【适用场景】

该数据集可用于了解 KK8123 在 X 连锁低磷血症成人中首次人体研究的研究设计框架，包括研究分期、开放标签与剂量递增设计、筛选期与治疗观察期的划分，以及可选安全性扩展期的设置。适合用于先天性代谢缺陷领域药物早期临床研究设计的参考、研究登记信息的检索与归类，以及围绕 X 连锁低磷血症研究现状的综述性梳理。由于缺乏具体终点与结果数据，该数据集不适用于疗效比较、剂量-暴露关系分析或安全性信号的定量评估。

【使用方法】

使用时可依据研究编号 8123-001 或数据集英文名称在 clinicaltrials.gov 检索对应登记记录，以获取研究状态、入排条件等登记信息。在引用研究设计特征时，应区分计划治疗期与观察期、核心研究阶段与可选扩展期。由于源站未提供具体剂量、样本量和终点数据，使用中不应据此推导药物暴露水平或临床获益。若需用于系统综述或Meta分析，应先确认登记记录中是否包含结果数据。

【质量与限制】

该数据集为临床研究登记信息，其完整性取决于登记内容的更新情况。当前可确认的信息限于研究分期、设计类型、研究组成部分及评价维度；具体的样本量、剂量方案、主要与次要终点、统计假设、研究起止日期和研究结果均未提供。研究为开放标签设计，在解释安全性或耐受性数据时需考虑缺乏盲法的影响。此外，首次人体研究样本通常有限，研究结论的外推需谨慎。关于数据校验、缺失值处理和质量控制流程，源站未提供。

【引用与许可】

引用时应标注数据来源为 clinicaltrials.gov，并注明研究编号 8123-001 及研究英文名称。关于该数据集的具体许可条款、使用限制和再分发条件，源站未提供。