评估LIB003在口服调脂治疗需进一步降低LDL-C的HeFH患者中的疗效与安全性研究

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评估LIB003在口服调脂治疗需进一步降低LDL-C的HeFH患者中的疗效与安全性研究

该数据集对应一项针对杂合子家族性高胆固醇血症的随机、双盲、安慰剂对照3期临床研究，研究药物为LIB003，受试者需在接受口服调脂治疗的基础上仍需进一步降低低密度脂蛋白胆固醇。研究计划入组约600名年龄≥18岁、经临床或基因诊断为杂合子家族性高胆固醇血症且符合入选和排除标准的男性和女性受试者，按2:1比例随机分配至LIB003组（400例）或安慰剂组（200例），采用皮下注射、每4周一次（间隔不超过31天）的给药方式，研究治疗期为24周。该数据集归入内分泌系统疾病/高胆固醇分类，来源于clinicaltrials.gov，主题标签为杂合子家族性高胆固醇血症。

【数据集背景】

杂合子家族性高胆固醇血症是一种以低密度脂蛋白胆固醇水平显著升高为主要特征的遗传性脂质代谢疾病，患者即使接受口服调脂治疗，仍常面临胆固醇控制不达标的问题，因此需要额外的治疗手段。该研究正是在这一临床需求背景下设计，旨在评估LIB003在口服调脂治疗基础上仍需进一步降低低密度脂蛋白胆固醇的杂合子家族性高胆固醇血症患者中的有效性与安全性。研究采用随机、双盲、安慰剂对照的3期设计，属于药物临床开发后期阶段的关键性研究，其数据对于评价该药物在这一人群中的应用价值具有直接意义。

【数据内容】

数据集所涵盖的内容围绕该3期临床研究的整体设计与实施信息展开，包括研究适应症（杂合子家族性高胆固醇血症）、研究类型（随机、双盲、安慰剂对照）、研究分期（3期）、研究持续时间（24周治疗期）、计划样本量（约600例）、分组与随机比例（LIB003组400例、安慰剂组200例，比例2:1）、给药途径与频率（皮下注射，每4周一次，间隔不超过31天）以及受试者年龄条件（≥18岁）和诊断条件（临床或基因诊断为杂合子家族性高胆固醇血症，并符合入选和排除标准）。研究整体周期最长可达35周，由筛选期和治疗期构成，其中筛选期最长11周（可包含最长8周的洗脱期），治疗期为24周。源站未提供具体的疗效终点指标、安全性指标数值及统计分析方法等细节。

【采集与来源】

该数据集来源于clinicaltrials.gov，属于临床研究注册信息。其内容反映的是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究的设计与入组安排，受试者为符合入选和排除标准的成年杂合子家族性高胆固醇血症患者。源站未提供具体的采集机构、采集时间范围、数据采集流程及数据管理方式等信息。

【适用场景】

该数据集可用于了解杂合子家族性高胆固醇血症领域一项3期临床研究的总体设计框架，适用于临床研究人员、药物研发人员及医学信息相关人员检索和参考该研究的适应症、研究分期、样本量规模、随机分组比例、给药方案与研究周期等设计要素。也可作为该研究相关文献检索、研究注册信息核对及领域研究现状梳理的基础资料。源站未提供该数据集在具体分析研究或二次利用方面的适用说明。

【使用方法】

使用时可依据研究设计信息了解该研究的整体结构，包括筛选期与治疗期的划分、受试者随机分组方式、给药频率及研究总时长等。由于源站未提供个体受试者数据、疗效与安全性结果数据以及统计分析方案，使用时应仅将其作为研究设计层面的注册信息参考。源站未提供具体的数据访问方式、数据格式及使用操作说明。

【质量与限制】

该数据集的信息来自clinicaltrials.gov的注册描述，内容以研究设计要素为主，未包含研究结果数据、终点指标数值及统计分析细节，因此不能用于评价药物的疗效或安全性结论。源站未提供数据完整性核查、数据质量控制流程及数据更新状态等信息，使用时需注意其作为注册信息而非完整研究数据的局限。

【引用与许可】

源站未提供该数据集的引用格式与许可使用条款。使用或引用时应以clinicaltrials.gov的原始注册信息为准，并遵循来源网站的相关使用规定。