Theophylline治疗假性甲状旁腺功能减退症

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03029429

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数据说明

疾病：假性甲状旁腺功能减退症、Albright遗传性骨营养不良症。假性甲状旁腺功能减退症（PHP）是一种罕见的遗传性疾病，由GNAS基因下调导致刺激性G蛋白（Gsα）信号传导受损所致。由此产生的激素异常可通过激素替代疗法治疗，但该疾病的其他方面，如早发性肥胖和骨骺过早闭合，尚无有效的治疗选择。Gsα信号传导对于垂体、甲状腺、性腺、肾近端小管和下丘脑的正常激素功能至关重要。虽然由此产生的许多激素缺乏可通过激素替代疗法（HRT）治疗，但HRT对严重早发性肥胖和身材矮小（PHP表型的主要特征）并非有效疗法。因此，本提案的目标是测试上游疗法的疗效，该疗法旨在纠正导致PHP患儿肥胖（黑素皮质素-4受体，MC4R）和身材矮小（甲状旁腺激素，PTH，受体）表型的两种Gsα依赖性受体的功能。

Gsα偶联受体信号级联始于环磷酸腺苷（cAMP）的增加，而cAMP会被磷酸二酯酶（PDE）迅速降解。PDE抑制剂通过降低降解速率来延长cAMP信号传导。鉴于PHP患者的cAMP生成减少但并未完全缺失，研究者试图验证以下假设：PDE抑制剂茶碱将通过改善Gsα偶联受体信号传导，降低PHP儿童和年轻成人的BMI、葡萄糖不耐受和激素抵抗。研究者将开展一项为期52周的随机、安慰剂对照临床试验，在PHP儿童和年轻成人中评估茶碱的作用。茶碱是一种非选择性PDE抑制剂，已有仿制药供应，且在儿科患者中具有长期使用历史，使其成为在PHP青少年中重新定位使用的理想药物。此外，茶碱的药代动力学

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。