茶碱治疗假性甲状旁腺功能减退症——2至12岁儿童

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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT04551170

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数据说明

疾病：假性甲状旁腺功能减退症、Albright遗传性骨营养不良、假性甲状旁腺功能减退症1a型。假性甲状旁腺功能减退症（PHP）是一种罕见的遗传性疾病，由GNAS基因下调导致刺激性G蛋白（Gsα）信号传导受损所致。由此产生的激素异常可通过激素替代疗法治疗，但该病的其他方面，如早发性肥胖和身材矮小，尚无有效的治疗选择。Gsα信号传导对垂体、甲状腺、性腺、肾近端小管和下丘脑的正常激素功能至关重要。虽然由此产生的许多激素缺乏可通过激素替代疗法（HRT）治疗，但HRT对严重的早发性肥胖和身材矮小无效，而这两者是PHP表型的主要特征。因此，本临床试验的目的是检验旨在纠正PHP患儿Gsα依赖性受体功能的上游治疗的有效性。Gsα偶联受体信号级联始于环磷酸腺苷（cAMP）的增加，而cAMP会被磷酸二酯酶（PDE）迅速降解。

PDE抑制剂通过降低降解速率来延长cAMP信号传导。鉴于PHP患者的cAMP生成减少但并未完全缺失，研究者旨在检验以下假设：PDE抑制剂茶碱将通过改善Gsα偶联受体信号传导，降低PHP患儿的体重指数（BMI）、减缓骨骺闭合速率并减轻激素抵抗。研究者将开展一项为期52周的随机、安慰剂对照的茶碱临床试验，受试者为PHP患儿。茶碱是一种非选择性PDE抑制剂，已有仿制药上市，且在儿科患者中具有长期使用历史，使其成为用于PHP青少年重定位的理想药物。此外，茶碱的药代动力学已充分明确，血清药物浓度易于测定。我们的主要结局是BMI变化。次要结局指标包括

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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