逆转录病毒介导的基因转移纠正肾上腺脑白质营养不良成纤维细胞中极长链脂肪酸代谢

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该数据集源自一项关于肾上腺脑白质营养不良（ALD）的研究，这是一种由ATP结合转运蛋白（ALDP）基因突变引起的致命性脑脱髓鞘疾病，导致极长链脂肪酸（VLCFA）氧化缺陷和积累。研究通过逆转录病毒介导的基因转移技术，将ALD cDNA导入患者成纤维细胞，恢复了细胞内极长链脂肪酸的正常氧化功能，并验证了ALDP在过氧化物酶体膜上的正确靶向表达。数据集包含细胞实验的代谢功能恢复数据，为ALD的基因治疗提供了关键实验证据，主要应用于遗传性代谢疾病、基因治疗机制和细胞模型验证等研究方向。