贝沙贝特治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良

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该数据集来自一项针对X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）的临床试验，旨在评估贝沙贝特（一种常用于治疗高脂血症的药物）对降低患者血浆和淋巴细胞中极长链脂肪酸（VLCFA）水平的效果。数据集包含10名成年男性肾上腺脊髓神经病患者在为期24周的试验中，接受不同剂量贝沙贝特治疗期间的临床监测数据，包括药物副作用记录、血液样本分析结果（如VLCFA浓度、甘油三酯水平）以及药物血浆浓度。研究采用前瞻性设计，每4周进行一次评估，结果表明在试验剂量下贝沙贝特未能显著降低VLCFA水平，为罕见病X-ALD的药物研发提供了关键临床证据。该数据集适用于神经退行性疾病、罕见病治疗策略、药物临床试验分析等研究方向。