基于杂交引导RNA的体内腺嘌呤碱基编辑疗法数据集
该数据集包含通过ONE-seq技术获得的基因编辑实验数据，主要数据模态为基因序列信息及相关的编辑评分数据，具体包括针对PAH、ABCC6和HPD基因的杂交引导RNA的脱靶编辑谱分析，涉及序列比对、染色体位置、方向、错配信息及ONE-seq评分等列，主要用于评估和优化腺嘌呤碱基编辑疗法在治疗苯丙酮尿症、弹性纤维性假黄瘤等遗传性疾病时的特异性和效率，为基因编辑治疗的安全性研究提供关键数据支持。
基本信息
资源简介
基于杂交引导RNA的体内腺嘌呤碱基编辑疗法数据集
【数据集背景】
本数据集源站标题为《Improved specificity and efficiency of in vivo adenine base editing therapies with hybrid guide RNAs》。
【数据内容】
源站原始描述：Phenylketonuria (PKU), pseudoxanthoma elasticum (PXE), and hereditary tyrosinemia type 1 (HT1) are autosomal recessive disorders linked to the PAH, ABCC6, and FAH and HPD genes, respectively. Here we evaluated the off-target editing profiles of clinical lead guide RNAs (gRNAs) that, when combined with adenine base editors (ABEs), correct the recurrent PAH P281L variant, PAH R408W variant, or ABCC6 R1164X variant or disrupt either of two sites in the HPD gene (a modifier gene of HT1) in human hep…
【主题与分类】
主题标签：hybrid guide RNA、off-target editing、adenine base editing。
【获取与许可】
源站页面：https://search.dataone.org/view/sha256:71ca3dbc750c5213ac3b6f2d27350c57c335092e581705cb2b6d525b78db6a2e
下载信息
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使用方式
数据集获取
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
该数据集来源于一项旨在提高体内腺嘌呤碱基编辑（ABE）疗法特异性和效率的研究。数据集包含通过ONE-seq技术获得的实验数据，用于评估针对苯丙酮尿症（PAH基因P281L/R408W变异）、弹性纤维性假黄瘤（ABCC6基因R1164X变异）和遗传性酪氨酸血症1型（HPD基因）的临床候选引导RNA（gRNA）的脱靶编辑谱。研究通过系统筛选具有DNA核苷酸替代的杂交gRNA来减轻脱靶突变。数据文件结构包括序列比对、染色体位置、方向、错配信息和ONE-seq评分等列。该数据集主要用于基因编辑特异性分析、脱靶效应评估以及遗传性疾病治疗策略的优化研究。
数据加载示例（表格/文本类）
import pandas as pd, glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.csv"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tsv"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.xlsx"), recursive=True))
print("数据文件:", files)
df = pd.read_csv(files[0])
print(df.shape); print(df.columns.tolist()); print(df.head(3))
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