基于杂交引导RNA的体内腺嘌呤碱基编辑疗法数据集
该数据集包含通过ONE-seq技术获得的基因编辑实验数据，主要数据模态为基因序列信息及相关的编辑评分数据，具体包括针对PAH、ABCC6和HPD基因的杂交引导RNA的脱靶编辑谱分析，涉及序列比对、染色体位置、方向、错配信息及ONE-seq评分等列，主要用于评估和优化腺嘌呤碱基编辑疗法在治疗苯丙酮尿症、弹性纤维性假黄瘤等遗传性疾病时的特异性和效率，为基因编辑治疗的安全性研究提供关键数据支持。
创建时间2025-08-19
更新时间2025-08-18
原始链接
https://search.dataone.org/view/sha256:71ca3dbc750c5213ac3b6f2d27350c57c335092e581705cb2b6d525b78db6a2e
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资源简介
该数据集来源于一项旨在提高体内腺嘌呤碱基编辑（ABE）疗法特异性和效率的研究。数据集包含通过ONE-seq技术获得的实验数据，用于评估针对苯丙酮尿症（PAH基因P281L/R408W变异）、弹性纤维性假黄瘤（ABCC6基因R1164X变异）和遗传性酪氨酸血症1型（HPD基因）的临床候选引导RNA（gRNA）的脱靶编辑谱。研究通过系统筛选具有DNA核苷酸替代的杂交gRNA来减轻脱靶突变。数据文件结构包括序列比对、染色体位置、方向、错配信息和ONE-seq评分等列。该数据集主要用于基因编辑特异性分析、脱靶效应评估以及遗传性疾病治疗策略的优化研究。
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