基于杂交引导RNA的体内腺嘌呤碱基编辑疗法数据集
该数据集包含通过ONE-seq技术获得的基因编辑实验数据，主要数据模态为基因序列信息及相关的编辑评分数据，具体包括针对PAH、ABCC6和HPD基因的杂交引导RNA的脱靶编辑谱分析，涉及序列比对、染色体位置、方向、错配信息及ONE-seq评分等列，主要用于评估和优化腺嘌呤碱基编辑疗法在治疗苯丙酮尿症、弹性纤维性假黄瘤等遗传性疾病时的特异性和效率，为基因编辑治疗的安全性研究提供关键数据支持。
基本信息
资源简介
该数据集来源于一项旨在提高体内腺嘌呤碱基编辑（ABE）疗法特异性和效率的研究。数据集包含通过ONE-seq技术获得的实验数据，用于评估针对苯丙酮尿症（PAH基因P281L/R408W变异）、弹性纤维性假黄瘤（ABCC6基因R1164X变异）和遗传性酪氨酸血症1型（HPD基因）的临床候选引导RNA（gRNA）的脱靶编辑谱。研究通过系统筛选具有DNA核苷酸替代的杂交gRNA来减轻脱靶突变。数据文件结构包括序列比对、染色体位置、方向、错配信息和ONE-seq评分等列。该数据集主要用于基因编辑特异性分析、脱靶效应评估以及遗传性疾病治疗策略的优化研究。
下载信息
注册下载
Tips: 该数据集需要在对应的数据源网站注册通过后，才能进行数据下载，注册有对应要求，或者需要收费。
暂未开放公开下载
Tips: 该数据集属于公开下载，应该可以免费公开下载。
暂未开放有偿下载
Tips: 该数据集 Qianfanghub 可以协助提供有偿下载服务，注意，服务不针对数据相关产权，只是技术服务费。
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使用方式
数据集获取
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
该数据集来源于一项旨在提高体内腺嘌呤碱基编辑（ABE）疗法特异性和效率的研究。数据集包含通过ONE-seq技术获得的实验数据，用于评估针对苯丙酮尿症（PAH基因P281L/R408W变异）、弹性纤维性假黄瘤（ABCC6基因R1164X变异）和遗传性酪氨酸血症1型（HPD基因）的临床候选引导RNA（gRNA）的脱靶编辑谱。研究通过系统筛选具有DNA核苷酸替代的杂交gRNA来减轻脱靶突变。数据文件结构包括序列比对、染色体位置、方向、错配信息和ONE-seq评分等列。该数据集主要用于基因编辑特异性分析、脱靶效应评估以及遗传性疾病治疗策略的优化研究。
数据加载示例（表格/文本类）
import pandas as pd, glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.csv"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tsv"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.xlsx"), recursive=True))
print("数据文件:", files)
df = pd.read_csv(files[0])
print(df.shape); print(df.columns.tolist()); print(df.head(3))
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