用于AATD细胞基因编辑治疗的iPSC制备

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06892236

标准获取流程：

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   • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
   • 天池: 登录后页面提供直链下载
     以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件：α1-抗胰蛋白酶缺乏症。AAT主要在肝细胞中产生，因此纠正肝细胞是最有前景的方法。iHep细胞以及多能干细胞或间充质干细胞衍生的肝细胞样细胞，为疾病建模、移植和组织工程提供了不依赖于供体器官的潜在细胞来源。然而，文献中报道的所有研究，包括大规模药物库筛选，都是基于一个或少数几个AAT变异体，或最多几个源自AATD患者的hiPSC细胞系。此外，只有10%的PIZZ亚组发展为临床相关的肝病，并且强烈怀疑遗传和/或环境修饰因素决定了受影响的纯合子是否易患肝病。此外，尚无研究探讨潜在药物在减少其他AAT基因型（而非PIZZ）以及与其他与肝内包涵体和临床明显肝病相关的罕见突变中细胞AAT积累方面的疗效。这一局限性构成了新疗法开发的强大障碍。

因此，研究人员将选择具有不同疾病特征的候选者。研究人员计划招募具有不同基因型的患者，包括罕见病理性变异的携带者。将从外周血和尿液细胞中生成iPSC，然后对细胞进行表征和储存。PBMC将被冷冻，并将被重编程为诱导多能干细胞。衍生的IPSC将通过免疫荧光、qRTPCR、组合基因组杂交（CGH）和流式细胞术等标准方法进行表征，并将被分化为三个胚层。此外，研究人员将把iPSC分化为肝细胞（iHep）。来自AAT缺陷患者的iPSC衍生肝细胞将针对突变进行表征。已有尝试开发肝细胞特异性靶向，但存在局限性，因此在当前提案中，研究人员

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。