观察性研究:Romiplostim用于单倍体HSCT血小板恢复

该数据集来自clinicaltrials.gov,聚焦儿童地中海贫血患者接受单倍体造血干细胞移植后的血小板减少问题。源站描述指出移植后血小板减少发生率为5-20%(<20×10^9/L),增加治疗风险与成本,而重复输注血小板可导致输血反应、同种免疫及病毒感染等不良后果

Haikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of MedicineHaikou Affiliated Hospital of Central South University Xiangya School of Medicine
clinicaltrials
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基因组Thalassemia in Children
Observational Study: Romiplostim for Platelet Recovery in Haploidentical HSCT

基本信息

模态
基因组
创建/更新时间
2026-10-19

资源简介

观察性研究:Romiplostim用于单倍体HSCT血小板恢复

该数据集英文名为 Observational Study: Romiplostim for Platelet Recovery in Haploidentical HSCT,来源于 clinicaltrials.gov,主题标签为儿童地中海贫血(Thalassemia in Children),在本站归入消化系统疾病 / 其他分类。其关注的核心临床问题是:儿童地中海贫血患者接受单倍体造血干细胞移植后出现的血小板减少,以及罗米司亭在这一情境下促进血小板恢复的作用。源站描述指出,移植后血小板减少发生率为 5-20%(<20×10^9/L),会显著增加治疗风险与成本;而反复输注血小板悬液可带来输血反应、血小板同种免疫反应及输血相关病毒感染等多种不良后果。该数据集为观察性研究,围绕上述临床难题提供研究层面的信息记录。

【数据集背景】

异基因造血干细胞移植是治愈许多血液系统疾病的重要手段,甚至可能是唯一手段。移植后血小板减少严重影响患者的长期生存率。源站描述给出的数据是,allo-HSCT 患者血小板减少的发生率为 5-20%(<20×10^9/L),这增加了治疗风险与成本。目前针对儿童地中海贫血患者促进血小板生长的研究较少。反复输注血小板悬液可导致诸多不良后果,包括输血反应、血小板同种免疫反应以及输血相关病毒感染。此外,艾曲泊帕存在肝毒性黑框警告,真实世界中肝毒性发生率为 11.8%;移植患者易发生腹泻,从而影响口服血小板药物的吸收。上述背景构成了开展罗米司亭相关观察性研究的临床动因。

【数据内容】

该数据集为一项观察性研究,研究主题为罗米司亭用于单倍体造血干细胞移植后的血小板恢复。主题标签为儿童地中海贫血。源站描述涉及的条件为儿童地中海贫血,讨论的临床情形包括移植后血小板减少的发生率、血小板输注的不良后果、艾曲泊帕的肝毒性风险以及移植患者腹泻对口服药物吸收的影响。除上述内容外,数据集所包含的具体变量、观测指标、随访时间点、样本量及分组方式等,源站未提供。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov,属于注册于该平台的观察性研究记录。源站描述中给出的信息包括研究条件、移植后血小板减少的发生率区间、血小板输注的不良后果、艾曲泊帕肝毒性黑框警告及真实世界发生率、移植患者腹泻对口服药物吸收的影响等。数据的具体采集机构、采集地点、采集时间跨度、采集流程与质量控制措施,源站未提供。

【适用场景】

基于现有信息,该数据集适用于了解儿童地中海贫血患者接受单倍体造血干细胞移植后血小板减少这一临床问题的研究背景,以及罗米司亭在该情境下促进血小板恢复的观察性研究方向。它可用于把握移植后血小板减少的发生率区间及其带来的治疗风险与成本负担,理解反复血小板输注的潜在不良后果,并认识口服促血小板生成药物在移植患者中面临的吸收问题。至于该数据可否用于疗效比较、安全性评价、剂量探索或预后建模等具体分析用途,源站未提供。

【使用方法】

源站未提供该数据集的具体使用方法,包括数据获取方式、文件格式、字段说明、统计分析方法或配套工具等。

【质量与限制】

该数据集为观察性研究记录,源站描述中未提供样本量、对照设置、偏倚控制、数据完整性或缺失值处理等信息,因此无法据此判断其证据等级与适用范围。源站描述所引用的发生率与肝毒性比例属于背景性数据,并非该研究自身的分析结果。其余质量相关细节,源站未提供。

【引用与许可】

源站未提供该数据集的引用格式与许可条款。使用时宜注明其来源于 clinicaltrials.gov 的注册研究记录,具体引用要求与使用限制需以源站信息为准。

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使用方式

数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07003256

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:儿童地中海贫血。异基因造血干细胞移植是治愈许多血液系统疾病的重要手段,甚至可能是唯一手段。移植后血小板减少症严重影响患者的长期生存率。allo-HSCT患者血小板减少症的发生率为5-20%(<20×10^9/L),增加了治疗风险和费用。目前关于促进地中海贫血患儿血小板生成的研究较少。反复输注血小板悬液可导致诸多不良后果,包括输血反应、血小板同种免疫反应及输血相关病毒感染。艾曲泊帕存在肝毒性黑框警告,真实世界中肝毒性发生率为11.8%。移植患者易发生腹泻,影响口服升血小板药物的吸收。每日皮下注射增加患儿疼痛感和耐受性差。然而,移植后长效升血小板药物一次性给药在地中海贫血移植患儿中耐受性良好,疗效值得期待。

迄今为止,关于罗普司亭(roprastine)用于促进地中海贫血半相合移植患儿血小板恢复的相关临床数据尚缺乏。因此,本研究旨在探讨罗普司亭促进地中海贫血半相合移植患儿血小板植入的观察性研究,并探索该药物的疗效与安全性。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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