GSE318445:靶向插入矫正性CFTR转基因在囊性纤维化气道上皮中复现天然表达模式并恢复功能

该数据集来自NCBI GEO,包含1个文件(GSE318445_series_matrix.txt.gz),主题为基因组结合/占据谱分析的高通量测序

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时间序列分类GPL342819606
GSE318445: Targeted Insertion of Corrective CFTR Transgene Replicates Native Expression Pattern with Functional Restoration in Cystic Fibrosis Airway Epithelium

基本信息

模态
时间序列
任务类型
分类
创建/更新时间
2026-10-26

资源简介

GSE318445:靶向插入矫正性CFTR转基因在囊性纤维化气道上皮中复现天然表达模式并恢复功能

Targeted Insertion of Corrective CFTR Transgene Replicates Native Expression Pattern with Functional Restoration in Cystic Fibrosis Airway Epithelium

该数据集来自NCBI GEO,包含1个文件(GSE318445_series_matrix.txt.gz),主题为基因组结合/占据谱分析的高通量测序。研究旨在开发不依赖突变类型的囊性纤维化基因编辑疗法,将CFTR2-27整合至CFTR内含子1,并在原代气道基底干细胞中验证整合效率与功能恢复。数据可用于分析CFTR转基因整合后的染色质可及性变化及气道上皮功能修复相关研究(来源 NCBI)。

【数据集背景】

源站首次发布:Feb 04 202。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):我们的目标是开发一种针对囊性纤维化(CF)个体的通用基因编辑疗法。由于CFTR变异数量庞大,我们试图开发一种不依赖突变的方法,能够高效地将CFTR2-27整合到CFTR内含子1中。在用靶向内含子1的Cas9/gRNA对CF原代气道基底干细胞进行电穿孔后,我们通过整合酶缺陷型慢病毒载体递送了两侧带有剪接受体和多聚腺苷酸化信号的CFTR2-27供体。分子表征显示,CFTR2-27高效整合到天然CFTR内含子1中,大多数插入事件反映了预期的同源定向修复。整合导致完全分化的气道上皮中CFTR通道活性功能恢复,黏液水合和运输显著改善。ATAC-seq揭示天然CFTR染色

【数据结构与技术规格】

文件数 1 个,合计 0 B。

【主题与分类】

主题标签:GPL34281、9606。本站分类:消化系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://ncbi.nlm.nih.gov/geo/query/acc.cgi?acc=GSE318445

【使用注意】

· 源站最后修改于 Oct 15 202,引用时请注意版本时效。

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源站:https://ncbi.nlm.nih.gov/geo/query/acc.cgi?acc=GSE318445

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    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

我们的目标是开发一种适用于囊性纤维化(CF)患者的通用基因编辑疗法。由于CFTR变异数量众多,我们试图开发一种不依赖特定突变的方法,能够高效地将CFTR2-27整合到CFTR内含子1中。在对CF原代气道基底干细胞进行内含子1靶向Cas9/gRNA电穿孔后,我们通过整合酶缺陷型慢病毒载体递送了两侧带有剪接受体和多聚腺苷酸化信号的CFTR2-27供体。分子表征显示,CFTR2-27高效整合到天然CFTR内含子1中,大多数插入事件呈现预期的同源定向修复。整合使完全分化的气道上皮中CFTR通道活性得以功能性恢复,黏液水合和运输显著改善。ATAC-seq显示天然CFTR染色质结构未受CFTR2-27插入影响,重要的是,scRNA-seq表明所引入转基因的细胞类型特异性表达复制了内源性CFTR的表达模式。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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