口服西咪替丁治疗原卟啉症的效果

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT05020184

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数据说明

疾病：红细胞生成性原卟啉症、X连锁原卟啉症。红细胞生成性原卟啉症（EPP）和X连锁原卟啉症（XLP）是血红素生物合成的遗传缺陷，可导致终生对光敏感的疼痛性皮肤反应。EPP和XLP统称为原卟啉症，会导致光敏分子原卟啉IX的蓄积，最初在骨髓血红蛋白合成过程中蓄积，其次在红细胞、血浆和肝脏中蓄积。除光敏反应外，原卟啉症还可导致贫血、胆结石和肝衰竭。尚无疗法被证实可降低原卟啉水平或预防EPP可能危及生命的并发症。西咪替丁作为人类卟啉症的可能治疗方法受到关注，因为其可能具有抑制δ-氨基乙酰丙酸合酶（ALAS）的脱靶效应，ALAS是血红素生物合成的第一个酶。这种抑制作用最初在体外被描述；然而，EPP中获益的病例报告仅为轶事性和非对照性的。因此，本研究的目的是确定口服西咪替丁治疗原卟啉症的有效性和安全性。

疗效将基于原卟啉水平、光敏感性和生活质量问卷进行评估。若结果呈阳性，这将是首个为作用于EPP的疾病修饰治疗药物提供高质量证据的研究。该研究还具有吸引力，因为它将一种已获批且副作用较少的药物重新用于治疗一种罕见的人类疾病。研究设计为前瞻性、盲法、随机、2x2交叉设计，在原卟啉症患者中比较西咪替丁与安慰剂。符合条件的原卟啉症患者将以等额分配随机进入两种治疗序列之一，在两个为期3个月的研究期内给药。随机化将按研究中心分层，并采用置换区组随机化以防止时间偏倚。随机分配至序列1的患者将在期间

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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