Duchenne肌营养不良症基因-疾病关联数据
该数据集来自frontiersin.figshare.com，包含一份关于Duchenne肌营养不良症（DMD）疾病严重程度影响骨骼肌祖细胞全身递送的文档
基本信息
资源简介
Duchenne肌营养不良症基因-疾病关联数据
DataSheet1_Duchenne muscular dystrophy disease severity impacts skeletal muscle progenitor cells systemic delivery.docx
该数据集来自frontiersin.figshare.com，包含一份关于Duchenne肌营养不良症（DMD）疾病严重程度影响骨骼肌祖细胞全身递送的文档。源站描述指出DMD由DMD基因移码突变导致功能性dystrophin蛋白缺失，引发进行性致死性肌肉萎缩；研究描述了将人骨骼肌祖细胞（SMPCs）递送至健康、营养不良和严重营养不良小鼠模型后肢多块肌肉的优化方法，发现全身递送效率低下且受微环境影响，健康腓肠肌横截面中检测到的人SMPCs显著少于营养不良和严重营养不良腓肠肌。数据可用于肌肉干细胞治疗递送策略研究（来源 figshare，CC BY 4.0 许可）。
【数据集背景】
配套论文《Functional skeletal muscle regeneration from differentiating embryonic stem cells》发表于 Nature Medicine（2008），DOI：10.1038/nm1705。源站首次发布：2023-05-09。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：Duchenne肌营养不良症（DMD）由DMD基因的移码突变引起，导致功能性dystrophin蛋白缺失，进而引发一种毁灭性的进行性致死性肌肉萎缩疾病。基于肌肉干细胞的治疗是改善肌肉再生的有前景的途径。然而，尽管努力将最佳细胞群体递送至多块肌肉，大多数尝试均告失败。在此，我们描述了一种详细的优化方法，用于将人骨骼肌祖细胞（SMPCs）递送至健康、营养不良和严重营养不良小鼠模型的后肢多块肌肉。我们表明，全身递送效率低下，并受微环境影响。我们发现，与营养不良和严重营养不良的腓肠肌相比，在健康腓肠肌横截面中检测到的人SMPCs显著更少。人
【数据结构与技术规格】
文件数 1 个，合计 13.06 KB。数据集 DOI：10.3389/fphys.2023.1190524.s001。
【主题与分类】
源站学科分类：Animal Physiology - Biophysics、Animal Physiology - Cell、Animal Physiology - Systems、Comparative Physiology、Physiology not elsewhere classified、Reproduction。主题标签：skeletal muscle、systemic delivery、duchenne muscular dystrophy、skeletal muscle progenitor cells、intra-arterial cell delivery。本站分类：消化系统疾病。
【适用方向】
源站学科分类标注为 Animal Physiology - Biophysics、Animal Physiology - Cell、Animal Physiology - Systems、Comparative Physiology、Physiology not elsewhere classified、Reproduction。
【获取与许可】
源站页面：https://frontiersin.figshare.com/articles/dataset/DataSheet1_Duchenne_muscular_dystrophy_disease_severity_impacts_skeletal_muscle_progenitor_cells_systemic_delivery_docx/22783784
使用许可：CC BY 4.0（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）。
规范引用：Saleh, Kholoud K.; Switzler, Corey; Hicks, Michael R.; Gane, Lily; Gibbs, Devin E.; Pyle, April D. (2023). DataSheet1_Duchenne muscular dystrophy disease severity impacts skeletal muscle progenitor cells systemic delivery.docx. Frontiers. Dataset
【使用注意】
· 源站最后修改于 2023-06-02，引用时请注意版本时效。
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数据集获取（Figshare）
- 源站标题：DataSheet1_Duchenne muscular dystrophy disease severity impacts skeletal muscle progenitor cells systemic delivery.docx
- DOI：10.3389/fphys.2023.1190524.s001
- 发布日期：2023-05-09
- 文件数：1 个
- 文件总体积：13.06 KB
- 源站页面：https://frontiersin.figshare.com/articles/dataset/DataSheet1_Duchenne_muscular_dystrophy_disease_severity_impacts_skeletal_muscle_progenitor_cells_systemic_delivery_docx/22783784
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curl -L -o "DataSheet1_Duchenne muscular dystrophy disease severity impacts skeletal muscle progenitor cells systemic delivery.docx" "https://ndownloader.figshare.com/files/40481843"
文件清单
DataSheet1_Duchenne muscular dystrophy disease severity impacts skeletal muscle progenitor cells systemic delivery.docx（13.06 KB）
文件总体积 13.06 KB（源站 API 实测）。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
数据说明
杜氏肌营养不良症（DMD）由DMD基因的移码突变引起，导致功能性抗肌萎缩蛋白缺失，进而引发一种毁灭性的、进行性致死性肌肉消耗性疾病。基于肌肉干细胞的疗法是改善肌肉再生的一个有前景的途径。然而，尽管已努力将最佳细胞群体递送至多块肌肉，大多数尝试均以失败告终。本文描述了一种详细的优化方法，用于将人骨骼肌祖细胞（SMPCs）递送至健康、营养不良及严重营养不良小鼠模型的多块后肢肌肉。我们表明，全身递送效率低下，且受微环境的影响。我们发现，与营养不良及严重营养不良的腓肠肌相比，在健康腓肠肌横截面中检测到的人SMPCs显著更少。在健康、营养不良及严重营养不良的肌肉中，均可在血管内明显检测到人SMPCs，且在严重营养不良的肌肉中，经动脉（IA）全身细胞递送后可观察到明显的凝血现象。
我们认为，肌肉微环境及肌营养不良症的严重程度在一定程度上影响了SMPCs的全身递送，并且目前全身干细胞递送在DMD的细胞基础治疗中尚不具备高效性或安全性。本研究加深了我们对DMD严重本质的理解，在考虑基于干细胞的全身递送平台时，应将此因素纳入考量。
许可
CC BY 4.0
引用
学术使用请引用 DOI 10.3389/fphys.2023.1190524.s001（source: https://frontiersin.figshare.com/articles/dataset/DataSheet1_Duchenne_muscular_dystrophy_disease_severity_impacts_skeletal_muscle_progenitor_cells_systemic_delivery_docx/22783784）。
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