ECUR-506 在小于9月龄男性新生儿期起病OTC缺乏症婴儿中的开放标签研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，对应一项开放标签研究，评估研究性基因编辑疗法 ECUR-506 在小于9月龄、新生儿期起病的男性 OTC 缺乏症婴儿中的情况
基本信息
资源简介
ECUR-506 在小于9月龄男性新生儿期起病OTC缺乏症婴儿中的开放标签研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov，对应一项开放标签研究，评估研究性基因编辑疗法 ECUR-506 在小于9月龄、新生儿期起病的男性 OTC 缺乏症婴儿中的情况。ECUR-506 携带功能性 OTC 基因及编码编辑酶的基因，以单次静脉输注给药，并借助 AAV 载体将遗传物质送入细胞。数据覆盖 Ornithine Transcarbamylase Deficiency 及相关尿素循环障碍主题，可用于了解该基因编辑疗法的研究设计与给药方式（来源 clinicaltrials.gov）。
【数据内容】
源站描述（机器翻译，仅供参考）：条件：Ornithine Transcarbamylase Deficiency、Ornithine Transcarbamylase Deficiency Disease、Ornithine Carbamoyltransferase Deficiency (Disorder)、Urea Cycle Disorders, Inborn。研究药物 ECUR-506 是一种研究性基因编辑疗法。基因编辑是一种用于修复、替换或引入功能正常基因拷贝的方法。ECUR-506 含有功能性 OTC 基因拷贝，以及一个编码编辑酶的基因，该酶可将 OTC 基因插入基因组。研究药物以单次静脉输注给药。由于基因无法自行进入细胞，ECUR-506 使用基于腺相关病毒（AAV）的递送系统，AAV 是一种常用的病毒载体，用于将遗传物质转运至细胞。
【主题与分类】
主题标签：Ornithine Transcarbamylase Deficiency、Urea Cycle Disorders, Inborn。本站分类：消化系统疾病。
【获取与许可】
源站页面：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06255782
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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT06255782
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pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
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- OpenDataLab:
数据说明
疾病：鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏病、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏（障碍）、尿素循环障碍、先天性。研究药物ECUR-506是一种研究性基因编辑疗法。基因编辑是一种用于修复、替换或引入功能异常基因的功能性拷贝的方法。ECUR-506包含OTC基因的功能性拷贝，以及一个编码编辑酶的基因，该酶能够将OTC基因插入基因组。研究药物以单次静脉输注方式给药。由于基因无法自行进入细胞，ECUR-506使用基于腺相关病毒（AAV）的递送系统将遗传物质转运至细胞内，AAV是一种常用的病毒载体。
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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