贝扎贝特治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良

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该数据集来源于一项针对X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）的临床试验，旨在评估贝扎贝特（Bezafibrate）对患者血浆和淋巴细胞中极长链脂肪酸（VLCFA）水平的影响。数据集包含10名成年男性肾上腺脊髓神经病（AMN）患者接受贝扎贝特治疗（先400 mg/天，后800 mg/天，各持续12周）期间的临床数据，包括每4周采集的血浆和淋巴细胞样本中VLCFA的测量结果、药物副作用记录、患者依从性指标（如甘油三酯水平变化）以及血浆贝扎贝特浓度。数据来源为一项原理验证性临床试验（注册号NCT01165060），通过Figshare平台公开共享。该数据集主要用于罕见病治疗研究，特别是探索X-ALD的疾病修饰疗法、药物疗效评估及VLCFA代谢机制分析。