评估Acoramidis在新诊断ATTR-CM参与者中的长期安全性和耐受性(ACT-EARLY OLE)

其背景是评估acoramidis作为预防性干预,在携带已知致病性转甲状腺素蛋白(TTR)变异但无ATTR临床证据的个体中,能否预防或延迟临床可检测ATTR的发生,以及由此带来的显著发病和死亡

Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyEidos Therapeutics, a BridgeBio company
clinicaltrials
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基因组预测Amyloidosis in Transthyretin (TTR)Amyloidosis, FamilialAmyloid CardiomyopathyHeart DiseaseCardiomyopathiesPolyneuropathiesAmyloidosis
To Evaluate the Long-term Safety and Tolerability of Acoramidis in Participants With Newly Diagnosed ATTR-CM (ACT-EARLY OLE)

基本信息

模态
基因组
任务类型
预测
创建/更新时间
2026-10-07

资源简介

评估Acoramidis在新诊断ATTR-CM参与者中的长期安全性和耐受性(ACT-EARLY OLE)

该数据集来自clinicaltrials.gov,围绕AG10-504研究,即3期AG10-501研究(ACT-EARLY)的开放标签扩展(OLE)研究。其背景是评估acoramidis作为预防性干预,在携带已知致病性转甲状腺素蛋白(TTR)变异但无ATTR临床证据的个体中,能否预防或延迟临床可检测ATTR的发生,以及由此带来的显著发病和死亡。只有完成AG10-501研究(ACT-EARLY)并确诊ATTR-CM的参与者才可入组本OLE研究。数据覆盖转甲状腺素蛋白淀粉样变性、家族性淀粉样变性、淀粉样心肌病、ATTR淀粉样变性、心脏病、心肌病、遗传性淀粉样变性等主题,可用于长期安全性与耐受性相关的预测研究(来源 clinicaltri。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):条件:转甲状腺素蛋白(TTR)淀粉样变性、家族性淀粉样变性、淀粉样心肌病、转甲状腺素蛋白相关淀粉样心肌病、淀粉样转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性、心脏病、心肌病、淀粉样变性、遗传性、转甲状腺素蛋白相关。AG10-504研究是3期AG10-501研究(ACT-EARLY)的扩展,该研究旨在探究在已知致病性转甲状腺素蛋白(TTR)变异携带者但无ATTR临床证据的个体中,使用acoramidis作为预防性干预能否预防或延迟临床可检测ATTR的发生,以及由这种破坏性、进行性且最终致命的疾病所导致的显著发病和死亡。只有已完成AG10-501研究(ACT-EARLY)并确诊ATTR-CM的参与者才可入组本AG10-504开放标签扩展(OLE)研究

【主题与分类】

主题标签:Amyloidosis in Transthyretin (TTR)、Amyloidosis, Familial、Amyloid Cardiomyopathy、Heart Disease、Cardiomyopathies、Polyneuropathies、Amyloidosis。本站分类:循环系统疾病。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT07116473

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

疾病:转甲状腺素蛋白(TTR)淀粉样变性、家族性淀粉样变性、淀粉样心肌病、转甲状腺素蛋白相关性淀粉样心肌病、淀粉样转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性、心脏病、心肌病、淀粉样变性、遗传性、转甲状腺素蛋白相关性。AG10-504研究是3期AG10-501研究(ACT-EARLY)的扩展研究,后者旨在探究在已知携带致病性转甲状腺素蛋白(TTR)变异但无ATTR临床证据的个体中,使用acoramidis作为预防性干预措施是否能预防或延缓临床可检测的ATTR的发病,以及由这种破坏性、进行性且最终致命的疾病所导致的显著发病率和死亡率。只有已完成AG10-501研究(ACT-EARLY)且诊断为ATTR-CM的参与者方可入选这项AG10-504开放标签扩展(OLE)研究。AG10-504研究的主要目的是评估acoramidis在新诊断ATTR-CM参与者中的长期安全性和耐受性。本研究持续时间最长可达5年。

目前,acoramidis已在一些地区获批用于治疗ATTR-CM,包括美国、欧盟所有成员国、阿尔巴尼亚、波斯尼亚和黑塞哥维那、巴西、冰岛、以色列、日本、列支敦士登、黑山、北马其顿、挪威、瑞士和英国。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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