司来帕格作为儿童肺动脉高压标准治疗附加治疗的研究

儿童肺动脉高压(PAH)罕见且进行性,发病与死亡风险高,需儿科临床研究。Selexipag为口服、选择性、长效非前列腺素类前列环素受体激动剂,已获批成人PAH;目前无前列环素通路药物获批儿童PAH

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clinicaltrials
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其他Hypertension, Pulmonary
A Study of Selexipag as Add-On Treatment to Standard of Care in Children With Pulmonary Arterial Hypertension

基本信息

模态
其他
创建/更新时间
2026-10-01

资源简介

司来帕格作为儿童肺动脉高压标准治疗附加治疗的研究

儿童肺动脉高压(PAH)罕见且进行性,发病与死亡风险高,需儿科临床研究。Selexipag为口服、选择性、长效非前列腺素类前列环素受体激动剂,已获批成人PAH;目前无前列环素通路药物获批儿童PAH。研究含最长6周筛选、双盲治疗(上调与维持)、3年开放标签扩展及末次给药后30天安全随访,评估安全、药代与疗效,并由独立数据监测委员会持续监测,总时长约8年(来源 clinicaltrials.gov)。

【数据内容】

源站描述(机器翻译,仅供参考):疾病:肺动脉高压。儿童PAH是一种罕见且进行性疾病,具有显著的发病率和死亡率。鉴于在PAH患儿中开发治疗药物存在重大医疗需求,因此需要在儿科人群中开展进一步临床研究,以为儿童PAH的管理提供更多数据。Selexipag(JNJ-67896049)是一种口服、选择性、长效的非前列环素类前列环素受体激动剂,已获批并上市,用于治疗成人PAH受试者。Selexipag及其代谢物具有抗纤维化、抗增殖和抗血栓特性。目前,尚无靶向前列环素通路的药物获批用于儿童PAH。一种有效且可口服、作用于前列环素受体的疗法,如Selexipag,若在PAH疾病的医学适当时机引入,并主要与当前一线口服PAH特异性药物联合用于因疾病控制不充分而需要额外治疗的受试者,则将成为儿童PAH受试者治疗管理的重大进展。本研究包括最长6周的筛选期和双盲治疗期(包括剂量递增期和维持期),随后是3年开放标签扩展期(OLEP)以及末次研究干预给药(双盲或开放标签)后进行的30天安全性随访期。研究期间将进行安全性、药代动力学和疗效评估。将成立独立数据监查委员会(IDMC),持续监查数据、审阅期中数据,并确保本研究入组受试者的持续安全性。研究大约持续8年。

【主题与分类】

主题标签:Hypertension, Pulmonary。本站分类:循环系统疾病/其他。

【获取与许可】

源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT04175600

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    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
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数据说明

疾病:肺动脉高压。儿童PAH是一种罕见且进行性疾病,具有显著的发病率和死亡率。鉴于在PAH患儿中开发治疗药物存在重大医疗需求,因此需要在儿科人群中开展进一步临床研究,以为儿童PAH的管理提供更多数据。Selexipag(JNJ-67896049)是一种口服、选择性、长效的非前列环素类前列环素受体激动剂,已获批并上市,用于治疗成人PAH受试者。Selexipag及其代谢物具有抗纤维化、抗增殖和抗血栓特性。目前,尚无靶向前列环素通路的药物获批用于儿童PAH。一种有效且可口服、作用于前列环素受体的疗法,如Selexipag,若在PAH疾病的医学适当时机引入,并主要与当前一线口服PAH特异性药物联合用于因疾病控制不充分而需要额外治疗的受试者,则将成为儿童PAH受试者治疗管理的重大进展。本研究包括最长6周的筛选期和双盲治疗期(包括剂量递增期和维持期),随后是3年开放标签扩展期(OLEP)以及末次研究干预给药(双盲或开放标签)后进行的30天安全性随访期。研究期间将进行安全性、药代动力学和疗效评估。将成立独立数据监查委员会(IDMC),持续监查数据、审阅期中数据,并确保本研究入组受试者的持续安全性。研究大约持续8年。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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