全球首个AI发现靶点并设计分子的药物进入III期：英矽智能Rentosertib完成首例患者给药
9月18日，21世纪经济报道从AI制药企业英矽智能获悉，9月上旬北京协和医院、上海市肺科医院先后完成给药——由AI完成靶点发现与分子设计的特发性肺纤维化（IPF）候选药Rentosertib正式进入III期临床试验首例患者给药阶段，成为全球首个走到新药上市前最后一道关卡的AI原创新药。英矽智能9月10日官宣此里程碑，科技日报、上观新闻等于9月16日至18日密集跟进。Rentosertib靶向TNIK，此前IIa期数据已于9月7日发表于Nature Biotechnology，显示六个独立蛋白组衰老时钟下患者生物学年龄下降。同公司9个月提名9个候选药创年度纪录，并达成8项临床里程碑。行业面上，2025年全球AI制药投融资204.34亿美元（较2024年48.28亿显著回升），2026Q1 BD交易总额282.55亿美元、同比增长319%。
AI制药走到上市前最后一关：Rentosertib III期首例给药意味着什么
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9月上旬，北京协和医院与上海市肺科医院先后完成给药，英矽智能的Rentosertib正式进入III期首例患者给药阶段。这是全球首个由AI完成靶点发现与分子设计、并推进到III期临床试验的药物，适应症为特发性肺纤维化。9月10日英矽智能官宣该里程碑，9月16日至18日，科技日报、上观新闻等国内媒体密集跟进。
一、给药动作与含金量：全球第一个的成色需要拆开看
9月上旬，北京协和医院、上海市肺科医院先后完成Rentosertib给药，这一管线正式进入III期首例患者给药阶段。英矽智能9月10日官宣，科技日报（9月16日）、上观新闻等媒体随后跟进，一周之内完成了从企业公告到公共传播的完整链路。
全球第一个的说法需要拆开核验：此前AI制药行业的产出，大多停留在AI参与部分环节的早期临床分子；Rentosertib的靶点发现与分子设计均由AI完成，并且一路推进到III期——上市前最后一个临床阶段第一次出现AI原生的分子，这才是这份官宣的含金量所在。
给药动作本身也有信息量。III期入组对临床中心的执行能力要求极高，特发性肺纤维化患者池有限，首例给药落在协和与上海市肺科医院先后完成，说明关键中心的启动已经就位，试验进入实质执行期。
两家医院先后完成给药，对应的是III期多中心同步铺开的节奏，首例给药通常标志着从启动到入组的闸门正式打开。
传播链路也有信息量：9月10日企业官宣，9月16日科技日报跟进，上观新闻等媒体接续，9月18日21世纪经济报道从英矽智能获悉给药细节。一条管线进展能在一周内完成多层传播，说明市场对AI制药兑现节点的关注度已被推到高位。
二、证据链：从TNIK靶点到生物学年龄下降
Rentosertib的证据链有两个关键节点。
第一个节点在设计端：TNIK靶点的发现与分子设计均由AI完成。这构成了全球首个的完整定义——不是AI辅助某个孤立环节，而是从靶点到分子的两个关键决策都由AI驱动，验证的是生成式AI在药物发现核心链路上的能力。
第二个节点在临床端：IIa期数据于9月7日发表于Nature Biotechnology，六个独立的蛋白组衰老时钟显示，患者的生物学年龄出现下降。对一款抗纤维化药物，衰老时钟作为疗效维度给出方向性信号，为III期的推进提供了机制层面的佐证，也让这份数据成为官宣时点的重要背书。
两个节点连起来，是AI制药行业第一次拿出一套从靶点到临床信号的完整证据链，而不是概念验证。
这条证据链的可验证性同样重要：靶点与分子由AI产出，决策过程全程留痕；IIa期数据发表在Nature Biotechnology，经过了同行评议。对一个长期被质疑只讲故事的行业，这两点是比融资新闻硬得多的证据。
三、平台与资本：9个候选药、204亿美元与319%的BD增速
把单条管线放进公司层面看，产出节奏更能说明问题：英矽智能9个月提名9个候选药，创公司年度纪录，年内达成8项临床里程碑。管线密度与临床推进速度，比单个故事更能衡量一个AI制药平台的可复用性——平台叙事能否成立，看的正是这种批量产出能力。产出节奏背后是摊薄逻辑：9个候选药共享同一套靶点发现与分子设计引擎，管线越多，单条管线的边际成本越低。
行业面的数据同步升温。丁香园Insight数据库报告显示：2025年全球AI制药投融资达204.34亿美元，而2024年这一数字为48.28亿美元，一年间增至四倍以上；BD交易方面，2025年全年131笔、总金额388.64亿美元；2026年一季度BD交易总金额282.55亿美元，同比增长319%。
国内端的同步信号是：9月初，国内首款AI辅助研发获批上市的原创药艾普司韦获批。资本、交易、审批三条线在同一时段放量，AI制药正在从故事走向报表。
把这组数据合起来读：投融资一年间增至四倍以上，是一级市场的钱在涌入；2026年一季度单季BD金额282.55亿美元，已接近2025年全年388.64亿美元的四分之三，且同比增长319%，说明大药企开始用真金白银为AI管线付溢价。资金与交易同步放量，行业的估值支撑正从叙事转向交易对价。
四、冷静对照：III期是估值兑现前最硬的一关
但资本热度与临床确定性不能混为一谈。III期临床成功率历来偏低，AI设计的分子不因此获得任何豁免——它同样要过临床终点这道关：入组速度、效应量、安全性窗口，每一项都是独立变量，每一项都可能推翻此前的叙事。
对投资人而言，Rentosertib III期的意义不在官宣当天，而在数据读出那天。如果全球首个AI原生分子在III期验证主要终点，AI制药的估值逻辑将从平台叙事切换到资产定价，前面两百多亿美元的年度投融资会被重新定价；如果失利，行业仍要回到AI提效但结局不确定的保守框架。
从故事到报表，中间隔着的就是这最后一关。首例给药只是把倒计时拨到了起点。
再往远看一步，III期本身也是AI制药行业为自己买的一份证明：成，则此前的平台估值获得第一个硬支点；不成，行业也至少拿到一条完整的临床开发路径数据。对英矽智能，9个候选药、8项临床里程碑的平台产出是对冲单一管线风险的结构；对行业，这一关的结果将直接校准所有AI管线的定价。
原文链接：21世纪经济报道
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