NMPA首次为“AI辅助原创药”开绿灯：艾普司韦获批的三个里程碑意义

9月7日，由西湖大学、西湖实验室、西湖制药联合研发的1类创新药盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦）获国家药监局附条件批准上市，用于成人轻、中型新冠感染治疗。这一纸批文同时贴上了三个“首款”标签：国内首款AI辅助研发获批的原创药、全球首款基于DEL（DNA编码化合物库）技术获批的小分子药物，以及AI制药从概念走向商业化全流程兑现的第一个中国样本。

获批事实：附条件批准与它的三个“首款”标签

艾普司韦为新冠病毒3CLpro抑制剂，本次以“附条件批准”方式上市。附条件批准是药监部门对治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品设立的加速通道——基于替代终点或早期临床数据先行批准，上市后需继续完成确证性研究。这一监管工具此前多用于抗肿瘤药和罕见病药，此次落在“AI辅助研发”的原创药上，信号意义超出产品本身。

三个“首款”中，最具产业想象力的是第一个：NMPA首次为AI辅助研发的原创药放行。这意味着监管机构在审评中实际认可了“AI发现靶点与分子+实验验证”的研发证据链，为后续所有AI制药公司趟出了一条可参照的注册路径。

研发路径复盘：490亿分子、9个合成、三年半时间

艾普司韦的研发数据构成了一组教科书级的效率对照。研究团队基于AI辅助药物设计，从包含490亿种化合物的DEL库中筛选优化，AI模型帮助确定筛选条件并选出9个分子进入合成测试，其中6个表现强抑制活性，最终锁定候选分子WLU6937。

时间账更为直观：药物优化不到一年，从源头发现到完成Ⅲ期临床收官仅用三年半——而传统小分子药物研发周期通常是10至15年。AI+DEL库形成的“计算预测、实验验证、数据反馈、模型再优化”研发闭环，首次在国产原创药上跑通了从发现到获批的商业化全流程。

监管信号：附条件批准为何落在AI制药头上

从监管科学视角看，此次获批有两层值得咀嚼的含义。

其一，审评逻辑对“AI证据”的接纳。AI参与药物设计最大的审评疑虑在于：计算筛选过程是否可解释、可追溯。艾普司韦的案例表明，只要后续的合成验证、临床前研究和临床试验数据扎实完整，AI在发现环节的“黑箱”属性并不构成注册障碍——监管评价的核心仍是药品本身的安全性、有效性证据。

其二，附条件批准的适用逻辑正在扩展。在突发公共卫生需求背景下，监管机构愿意以更灵活的审评工具加速创新疗法可及，这为AI制药“速度快”的优势提供了制度接口：AI压缩研发前端时间，附条件批准压缩审评后端时间，两者叠加形成了从发现到上市的完整加速通道。

产业重估：AI制药平台管线价值的“锚”出现了

艾普司韦获批最直接的市场效应，是为AI制药行业提供了一个估值锚点。过去，AI制药公司的估值主要建立在“管线数量×成功概率”的预期模型上，缺少已获批产品的实证支撑；如今，国内有了第一个走完“AI发现—临床开发—监管获批”全程的案例，验证的不仅是单药，而是整条方法论。

业内解读普遍认为，英矽智能、晶泰科技等AI制药平台的管线价值有望迎来系统性重估——当“AI能做出获批药”从假设变成事实，平台型公司的每一条在研管线都将被重新审视。值得注意的是，就在艾普司韦获批的同一周，英矽智能的Rentosertib以抗衰老研究成果登上《自然·生物技术》并启动北京协和医院Ⅲ期给药，AI制药的“证据密度”正在快速累积。

当然，理性同样必要：单款药物获批不等于平台成功率的全面提升，AI制药仍需在更多适应症、更大样本中反复验证。但不可否认的是，中国AI制药的“概念验证”阶段，在2026年9月7日这一天正式收官了。

原文链接：界面新闻（腾讯新闻转载）

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