AI造的药第一次被证明“让人变年轻”：Rentosertib的3-4年与抗衰老药物的范式革命

9月8日，AI创新药企业英矽智能与其学术合作团队在《自然·生物技术》发表的重磅研究显示：由AI设计的治疗特发性肺纤维化药物Rentosertib，不仅展现了针对疾病的治疗潜力，还能够“逆转”患者的预测生物学年龄。这是全球首个进入临床阶段并完成抗衰老效果评估的AI发现创新药物。从靶点识别到临床前候选化合物提名仅耗时约18个月的AI制药速度之后，AI丈量“衰老”的故事正式登场。

论文核心：42名患者、6种衰老时钟与“逆转3-4年”

研究基于Rentosertib治疗特发性肺纤维化（IPF）的临床试验数据。在42名患者中，根据6种“衰老时钟”的测量结果，接受Rentosertib治疗的患者体内与年龄有关的生物标志物有所下降，预测生物学年龄较安慰剂组降低。其中每日两次30毫克剂量组效果最显著：第4周平均逆转3至4年，在部分衰老时钟中峰值接近6年。

IPF是一种预后极差、中位生存期仅3至4年的衰老相关疾病，平均确诊年龄在65至70岁。Rentosertib已获FDA“孤儿药”资格和中国CDE突破性治疗品种认定，并进入Ⅲ期临床试验阶段——将于本周在北京协和医院完成本轮临床试验首例患者给药。

什么是衰老时钟：AI如何丈量“生物学年龄”

这项研究里最具方法论色彩的变量，是“衰老时钟”本身。所谓衰老时钟，是利用AI预测个人患病风险和死亡风险的一类技术：通过分析血液检测结果中反映蛋白质状况的数据、表观遗传标记等信息，估算人体整体的衰老速度，甚至判断单个器官相对于身体其他部位衰老得有多快。

英矽智能从十多年前开始探索这一代AI技术，其模型分析规模庞大的医疗数据——包含数千名患者的健康记录、蛋白质组学血液检测结果，以及大量介绍蛋白质作用的学术论文。可以说，这项研究是AI技术的“双重应用”：药物分子由AI发现，疗效的丈量尺子也由AI制造。

需要客观指出的是，衰老时钟究竟能提供多少真正有用的信息，科学界仍有争议。它目前更像一把不断校准中的“研究用尺”，而非临床公认的疗效终点。

“双重目的”试验设计：从治病到抗衰的一步棋

研究团队的策略颇具前瞻性：由于IPF与衰老高度关联，他们从靶点筛选阶段就将Rentosertib定位为“双重目的”候选药物——在常规评估安全性和肺功能疗效之外，同步探索药物是否影响衰老本身。

这一设计的产业含义值得药企研发负责人重视。此前抗衰老领域的研究多数依赖对已获批药物（如二甲双胍、雷帕霉素）的回顾性分析，验证周期往往长达数十年；而“双重目的”设计让抗衰老信号在常规临床开发流程中被同步捕获，几乎不增加额外的试验成本。如果这一范式跑通，抗衰老评估可能成为衰老相关疾病药物开发的“标准插件”。

冷静剂与下一站：托波尔的提醒与协和III期首例给药

《纽约时报》9月7日的报道援引心脏病学家、《Super Agers》作者埃里克·托波尔的评价：“这款药看起来很有希望。但我们还没有一项能够作出最终判断的决定性试验。”

审慎是必要的。其一，样本量仅42名患者，抗衰老是探索性终点而非主要终点；其二，Rentosertib的抗衰老作用没有在健康人群中接受测试，“病人变年轻”与“健康人延缓衰老”之间还有巨大的证据鸿沟；其三，即便用于患病患者，该药距离获得监管批准仍可能有数年之遥。

但无论如何，里程碑已经立住：AI发现的药物第一次在人体中展示了可调节衰老标志物的信号。接下来值得追踪的两个节点：北京协和医院Ⅲ期临床的推进，以及更大样本中衰老时钟数据能否复现。对AI制药行业而言，Rentosertib正在把“AI能缩短研发周期”的故事，升级为“AI能开拓新适应症维度”的叙事——后者若成立，平台型公司的估值逻辑将被重新书写。

原文链接：腾讯新闻

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