AI制药同周双节点：西湖艾普司韦成国内首款AI辅助研发获批新药，英矽智能Rentosertib进入III期

一款获批，一款进三期：AI制药在同一周交出了两种性质的证据

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2026年9月，中国AI制药在一周之内拿到两张性质完全不同的成绩单：由西湖大学、西湖实验室与西湖制药（杭州）有限公司联合研发的I类创新药盐酸伊司特韦片（商品名艾普司韦）获国家药品监督管理局附条件批准上市，成为国内首款凭借AI辅助研发获批上市的原创药，从源头发现到完成临床试验仅用时三年半；全球首个由AI完成靶点发现与分子设计的候选药物Rentosertib则完成III期临床试验首例患者入组给药，顶线数据要等到2029年才读出。一款已拿到批件，一款只是刚刚起跑。

开场：同一周里的两种证据，性质完全不同

新药研发有一套证据刻度：临床前、I期、II期、III期、获批上市，越往后越硬。这一周的两个节点落在尺子两端。

艾普司韦落在末端。附条件批准上市意味着监管方认可现有数据足以支持特定人群使用，这是真实的、可兑现的结果。Rentosertib则落在III期起点，首例入组给药只是流程事件，它证明这款药可以推进到III期，却没有产生任何疗效结论。

值得注意：AI的参与深度与证据强度恰好成反比。艾普司韦身上AI的角色是辅助，集中在早期环节；Rentosertib则由AI完成靶点发现与分子设计。参与最深的那个，恰恰离结论最远。

第一款：490亿化合物库与9个分子的合成测试

艾普司韦即盐酸伊司特韦片，获批用于成人轻型、中型新型冠状病毒感染的治疗。据西湖制药公布的消息，该药于7月29日获批，是西湖大学首款完全自主研发的I类创新药。

研发路径值得拆开看。团队依托包含490亿种化合物的DNA编码化合物库（DNA-Encoded Library, DEL），初步筛选出100多个潜力分子；随后建立针对新冠病毒3CLpro靶点的AI模型，从筛选结果中选出9个分子进行合成测试，其中6个表现出很强的抑制活性，最终通过成药性评估锁定候选分子WLU6937。

此后两年，团队围绕WLU6937展开药物优化，并用实验产生的高质量数据反哺AI模型、持续迭代训练。西湖大学生命科学学院教授黄晶将这一路径概括为计算预测、实验验证、数据反馈、模型再优化的完整闭环。关键在闭环本身：AI给出预测，湿实验给出答案，答案变成新的训练数据，药物研发第一次呈现为数据飞轮。

第二款：78个分子、260万美元与那条4.5年的对照线

9月10日，英矽智能宣布其III期临床试验GENESIS-IPF-3在中国医学科学院北京协和医院完成首例患者入组并给药，同日上海市肺科医院也完成首例患者入组。该药针对特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF），预计2029年读出顶线数据。

Rentosertib的特殊性在于出身。它是全球首个由AI完成靶点发现与分子设计的候选药物，已获美国食品药品监督管理局孤儿药资格与中国国家药品审评中心突破性治疗品种认定。其作用靶点TNIK由英矽智能的生成式AI平台PandaOmics发现，该靶点此前从未与肺纤维化疾病建立过关联；项目由北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，从靶点识别到临床前候选化合物（Preclinical Candidate, PCC）提名仅耗时约18个月。

效率账是英矽智能最常引用的一组数字。联席CEO兼首席科学官任峰介绍，AI将候选药物从靶点发现推进至PCC确认平均需12至18个月，传统药物的平均周期约为4.5年。以Rentosertib为例，合成78个分子耗时1.5年、投入260万美元；按传统方式推进，需要4.5年时间和数千万至上亿美元的投入。

证据分级：附条件批准与III期首例给药分别证明了什么

对比维度	艾普司韦（盐酸伊司特韦片）	Rentosertib
研发主体	西湖大学、西湖实验室、西湖制药	英矽智能
AI参与程度	辅助性质，集中在早期筛选与优化环节	全流程，靶点发现与分子设计均由AI完成
当前节点	获国家药监局附条件批准上市	III期临床GENESIS-IPF-3首例入组给药
证据等级	监管已认可的真实临床结果	流程节点，尚无疗效结论
结果读出时间	已落地，7月29日获批	预计2029年读出顶线数据

附条件批准意味着监管方基于现有数据判断获益大于风险，允许先行上市，同时要求申请人继续完成后续研究。这是真金白银的结果，但不代表全部临床问题已回答完毕。

III期首例给药的分量完全不同。它证明这款由AI设计的分子足够安全、足够有前景，值得投入一场多中心、长周期的确证性试验。这是入场券，不是成绩单。

换言之，AI证明了自己能缩短早期研发、能产出可进入III期的分子，但尚未证明能产出疗效更优的药。

反方意见：黄晶与任峰为什么都不急着宣布胜利

最有价值的判断往往来自项目内部的人。黄晶在描述完闭环之后给出保留意见：当下AI的作用主要体现在降本增效，尚未真正变革整个新药研发体系，目前往往只被用于早期研发中的某个具体环节。这句话出自一个刚把AI辅助药物推过审批线的团队，等于承认AI的贡献集中在前半程。

任峰的判断更冷。他明确表示，现阶段还没有数据来证明AI开发的药物可以在临床上提高其成功率，主要原因是临床验证本身周期极长；截至目前，还没有一款真正由AI开发的药物走完全部研发流程并成功获批上市。把AI全流程药物推进到III期的公司，其首席科学官亲口说没有一款AI药物走完全程，这是对证据边界的诚实标注。

冷静观察：1期成功率80%到90%，为什么2期又回到40%

中邮证券研报引用国外行业研究给出了最能说明问题的一组数据：AI制药极大加速了临床1期进程，并将成功率由传统经验水平的40%至65%提升至80%至90%；但在2期及后续进展中尚未看出差异优势，成功率均在约40%。

这组数字解释了前面的对照。1期考察安全性与人体耐受性，高度依赖分子的理化性质与成药性，而优化分子性质正是AI所长。2期及之后考察人体有效性，成败取决于靶点选择与疾病生物学是否成立，AI暂时无力改变。

市场面是另一番景象。丁香园Insight数据库行业报告显示，全球AI制药市场规模从2021年的7.9亿美元增长至2025年的24.1亿美元，复合增长率约32%；中国市场从2021年的1.6亿元增长至2025年的6.2亿元，复合增长率约40%。

趋势判断因此是明确的：AI制药正从概念验证走向价值验证，但验证关口不在模型侧而在临床侧。未来数年一批AI发现的资产将陆续读出关键数据，那才是决定这一轮产业投入成色的时刻。

原文链接：同花顺财经

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