300 万临床病例灌进 AI 制药：天坛医院王拥军服贸会发布脑血管病靶点发现平台，把 94% 临床试验失败率作为问题定义

天坛医院王拥军服贸会发布脑血管病AI制药平台：300万临床病例+94%失败率问题定义，把AI制药拉回临床问题驱动

影响分析 × 药企研发负责人 ｜ 深度研报

9月12日，首都医科大学附属北京天坛医院在服贸会发布脑血管病AI制药平台——以300余万例临床病例为数据底座，直指全球脑血管病新药临床试验94%的失败率，试图用“临床问题first”的方法论重写AI制药的起点。

事件复盘：一家医院为什么敢做制药平台

服贸会现场，天坛医院王拥军院长发布这款平台时的姿态，与常见的AI制药公司路演截然不同：没有算力参数，没有分子生成数量，开篇先抛出一个残酷的数字——全球脑血管病新药临床试验失败率高达94%。

支撑这一发布的是天坛医院独有的资产：300余万例脑血管病临床病例。作为中国脑血管病诊疗的顶级中心，天坛的病例库覆盖了从急救、介入到随访的完整疾病链条，这是任何一家药企或AI公司都无法自建的真实世界数据底座。以医院为主体发起制药平台，在国内尚属罕见，其合法性恰恰来自这份数据主权。

问题定义：94%失败率卡在哪里

脑血管病新药研发为何九死一生？行业通行的复盘指向两个核心瓶颈：靶点选择与人群分层。

传统研发路径从实验室机制出发，先选定靶点、再设计分子、最后才进入临床验证——一旦靶点与真实临床人群的病理机制错位，失败在所难免。而临床试验中因人群分层不当导致疗效信号被稀释的案例，更是反复出现。94%的失败率，本质上不是化学问题，而是对疾病和患者理解不足的问题。

这正是AI制药最该介入、却长期被忽视的环节。当行业把算力倾注在分子设计的后端时，天坛平台的切入点是前端——用临床数据反向定义“什么样的靶点值得做、什么样的人群能获益”。

平台路径：临床数据反推靶点的完整闭环

天坛平台的技术路径构成一个清晰闭环：临床数据反推靶点→AI辅助分子设计→动物验证→临床前RCT。

起点是300万病例中沉淀的疾病演变规律与治疗响应差异，AI从真实世界数据中识别具有临床价值的候选靶点与获益人群特征；随后进入分子设计环节，AI辅助完成先导化合物优化；再经由动物模型验证；最终铺设至临床前随机对照试验。四段路径中，最关键的差异在于第一段——靶点不是假设出来的，而是从患者数据中“长”出来的。

适应症覆盖上，平台锁定三大方向：急性缺血性卒中、出血性卒中、脑血管认知障碍。三者恰好对应了脑血管病疾病谱中未被满足需求最集中、也最难啃的领域。

方法论升级：从“药物first”到“临床问题first”

这一发布背后有一个更深的范式转变。王拥军在7月18日医药协同创新大会的演讲中已有铺垫——医疗创新的下一阶段，将遵循NAM提出的Human-Centered新范式：创新的原点不是技术、不是产品，而是未被解决的临床问题。

对照国内AI制药行业现状，这一方法论切中要害。过去几年，赛道陷入“算力竞赛”叙事：谁的大模型更大、谁的生成分子更多、谁的 docking 速度更快。但分子生成数量与临床成功率之间并未建立起可验证的因果链。从“药物first”转向“临床问题first”，不是话术调整，而是研发价值链的重新排序。

对行业的意义：把赛道拉回本质

对药企研发负责人而言，天坛平台的信号有三层。

第一，数据主权正在向临床端转移。拥有高质量专病病例库的顶级医院，正在从“数据提供方”升格为“研发发起方”，药企与医院的话语权结构面临重估。第二，临床驱动的AI制药有了可复制的模板——神经科可以做，肿瘤、心血管同样可以，专科数据底座将成为下一个争夺焦点。第三，AI制药的评价标准将被改写：从生成分子数量转向临床问题定义能力，从算力指标转向数据资产质量。

落地难点：从平台到管线的三道坎

当然，平台的发布与管线的诞生之间，还隔着三道现实的坎。

第一道是数据到靶点的转化验证。300万病例能提供强大的信号发现能力，但从真实世界数据中识别的关联，进入靶点立项仍需机制层面的确证，避免“数据挖掘出来的靶点”重演“数据好看、机制存疑”的老问题。第二道是数据合规与共享机制。临床病例用于药物研发，涉及知情同意、数据脱敏与利益分配的完整制度设计，平台需要在法律框架内完成数据资产的商业化确权。第三道是临床资源的可持续投入。医生发起的研究（investigator-initiated study）在国内的激励机制尚不完善，让顶级临床专家持续投入制药早期研究，需要与之匹配的知识产权与收益安排。

三道坎都不轻松，但它们恰恰构成了平台的先发壁垒——谁先跑通，谁就定义了规则。

对全球AI制药格局的坐标修正

放到全球坐标中看，天坛平台的意义还要再加一层。过去两年，头部AI制药公司试图用多模态数据+超大规模模型解决靶点选择问题，但数据来源仍以文献、组学与化合物库为主，真实世界临床数据严重缺位。临床端数据主权的崛起，为这一格局补上了关键一极。

对中国药企研发负责人而言，行动建议是具体的：盘点自家管线的失败与成功病例，识别院内数据资产的靶点价值；以联合研发而非数据采购的方式介入医院平台；把人群分层能力前移到管线立项阶段，而非留到三期临床再补救。

当94%的失败率被作为问题起点而非事后统计，AI制药才真正回到它的本质——不是让化学更快，而是让医学更准。

案例参照：为什么是脑血管病先行

一个自然的问题是：为什么第一个吃螃蟹的是脑血管病，而非患者基数更大的肿瘤或心血管？

答案藏在数据结构里。脑血管病的诊疗高度集中于发病后黄金时间窗内，从急救影像、溶栓取栓决策到二级预防用药，关键临床变量在病程中被完整记录，且天坛医院本身就是国家神经系统疾病临床医学研究中心所在地——数据密度与专科权威在同一屋檐下叠加，构成了全球罕见的启动条件。

另一个参照是时间窗口的稀缺性。国内三甲医院的专病数据库建设已进入快车道，肿瘤、心血管、呼吸等领域的顶级中心都在做类似的准备。天坛平台的先发，等于为全行业标注了一个起跑线：未来两到三年，临床数据主权驱动的AI制药平台将在多个专病领域密集出现，药企与投资机构现在就该开始画地图。

原文链接：https://www.10jqka.com.cn/20260912/c666666666.shtml

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