PTR-01治疗成人隐性营养不良型大疱性表皮松解症的1/2期试验
条件：隐性营养不良型大疱性表皮松解症。方案PTR-01-001是一项生理盐水对照、单次和重复给药、剂量递增、交叉研究，旨在确定PTR-01的安全性、耐受性、组织动力学、药效学和初步疗效
基本信息
资源简介
PTR-01治疗成人隐性营养不良型大疱性表皮松解症的1/2期试验
该数据集对应一项在成人隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者中开展的PTR-01 1/2期试验，来源为clinicaltrials.gov，在本站归类于“损伤、中毒及外因 / 其他”。其核心内容围绕方案PTR-01-001展开：这是一项生理盐水对照、单次和重复给药、剂量递增、交叉设计的研究，目的在于确定PTR-01的安全性、耐受性、组织动力学、药效学和初步疗效。研究对象为确诊RDEB且至少有一处慢性伤口病史的患者，计划入组12例。研究分为筛选期、治疗期和随访期三个时段，治疗期内患者将接受活性药物与生理盐水对照的多次给药。该数据集适合作为了解RDEB局部治疗早期临床研究设计、剂量探索与安全性评价框架的参考材料。
【数据集背景】
隐性营养不良型大疱性表皮松解症是一种以皮肤脆弱、反复水疱和慢性伤口为特征的遗传性皮肤病。本数据集所记录的研究针对这一患者群体，考察候选药物PTR-01在成人患者中的早期临床开发情况。研究采用生理盐水对照和交叉设计，并设置剂量递增环节，体现了在罕见病小样本条件下同时评估安全性、耐受性与初步疗效的研究思路。研究方案编号为PTR-01-001，研究性质为1/2期试验。
【数据内容】
数据集描述的研究包含三个连续时段：筛选期最长4周，治疗期10周，随访期8周。筛选期和随访期不给予研究药物。治疗期内，患者共接受3剂PTR-01和3剂生理盐水对照，在10周内合计给药6次，按三个队列进行剂量递增，活性药物剂量水平为0.1、0.3、1.0和3.0 mg/kg。计划入组12例确诊RDEB且有至少一处慢性伤口病史的患者。研究还涉及对患者遗传分析记录的要求，源站描述在此处未完整给出后续内容。研究拟考察的指标包括安全性、耐受性、组织动力学、药效学和初步疗效。
【采集与来源】
该数据集来源于clinicaltrials.gov，对应一项注册临床研究的信息记录。源站描述列出了研究条件为隐性营养不良型大疱性表皮松解症，并给出了研究方案编号、研究设计类型、给药安排、剂量水平、计划样本量以及研究分期等基本信息。除上述来源信息外，数据的具体采集流程、原始数据格式、字段结构及更新频率等，源站未提供。
【适用场景】
该数据集可用于了解RDEB领域早期临床试验的设计特征，包括生理盐水对照、单次与重复给药、剂量递增和交叉安排在小样本罕见病患者研究中的组合方式。也可作为比较不同剂量水平（0.1、0.3、1.0和3.0 mg/kg）与给药时序的参考框架，帮助理解安全性、耐受性、组织动力学、药效学和初步疗效等终点在1/2期研究中的组织方式。此外，筛选期、治疗期和随访期的时段划分可为研究流程设计提供参照。
【使用方法】
使用时应以研究方案PTR-01-001的设计描述为核心，结合三个研究时段理解给药与观察安排：筛选期最长4周、治疗期10周、随访期8周，治疗期内完成3剂活性药物与3剂生理盐水对照共6次给药。分析时可关注三个队列的剂量递增关系以及交叉设计对对照比较的影响。由于计划入组仅12例，解读结果时应将其视为早期探索性研究。具体数据访问方式、下载途径和使用条件，源站未提供。
【质量与限制】
该数据集所依据的研究为小样本1/2期试验，计划入组12例，其设计目标在于安全性、耐受性和初步疗效探索，而非确证性评价。源站描述中关于遗传分析记录要求的部分内容不完整，相关细节无法确认。数据集的字段完整度、缺失情况、质量控制措施和版本信息等，源站未提供。使用时应避免将研究结果外推为更大范围人群的结论。
【引用与许可】
该数据集来源站为clinicaltrials.gov，研究方案编号为PTR-01-001。具体的引用格式、许可条款和使用限制，源站未提供。
下载信息
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需要注册 Kaggle 账号并登录后下载，适合需要跟踪下载记录和使用 API 的用户。
暂未开放公开下载
无需注册即可直接获取公开样本或文档，适合快速预览和评估数据集质量。
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提供高速下载与技术交付服务（收技术服务费，非数据销售）
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使用方式
数据集获取
源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03752905
标准获取流程：
- 访问源站链接，注册/登录账号；
- 进入数据集详情页，按页面指引申请权限或直接下载；
- 部分平台提供 SDK，例如：
- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
适应症：隐性营养不良性大疱性表皮松解症。方案PTR-01-001是一项生理盐水对照、单次及重复给药、剂量递增、交叉设计的研究，旨在确定PTR-01的安全性、耐受性、组织动力学、药效学及初步疗效。该研究分为三个期间：最长4周的筛选期、10周的治疗期和8周的随访期。在筛选期和随访期不进行研究药物治疗。在治疗期，患者将接受总共3剂PTR-01和3剂生理盐水对照，在10周内共给药6次，分为三个队列，剂量分别为0.1、0.3、1.0和3.0 mg/kg（活性药物）。将招募12名诊断为RDEB且有至少一处慢性伤口病史的患者。对于没有基因分析和IF染色记录的患者，将在入组前采集血液进行基因分析并进行活检以进行IF染色（两者均为必需）。队列1、2、3和4将分别由2、4、3和3名患者组成。
每个队列将由患者组成，分为两组（第1组和第2组），按1:1比例随机分配。患者将每2周接受一次给药。第1组患者将接受三剂活性药物，随后接受三剂生理盐水对照。第2组患者将接受三剂生理盐水对照，随后接受三剂活性药物。这种交叉设计将共纳入14例患者，所有患者均将接受活性药物和生理盐水对照。在随机化之前，患者将完成筛选期，以评估皮肤疾病受累的程度和影响以及至少一处伤口的慢性程度。只有符合所有入选标准的患者才会被随机分配接受治疗。随机分配至第1组的队列1患者将接受3剂活性治疗（PTR-01），剂量为0.1 mg/kg，随后接受3剂生理盐水对照，共6剂。随机分配至第2组的队列1患者将接受3剂生理盐水
数据加载示例（图像类）
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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