N-乙酰-D-甘露糖胺(ManNAc)治疗足细胞病的开放标签2期研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,为一项开放标签、单臂、单中心的2期临床研究,评估口服 ManNAc 2,000 mg 每日两次、持续12周,在15名足细胞病患者中的长期安全性、耐受性、药代动力学及降低蛋白尿的疗效

基本信息
资源简介
N-乙酰-D-甘露糖胺(ManNAc)治疗足细胞病的开放标签2期研究
该数据集来自 clinicaltrials.gov,为一项开放标签、单臂、单中心的2期临床研究,评估口服 ManNAc 2,000 mg 每日两次、持续12周,在15名足细胞病患者中的长期安全性、耐受性、药代动力学及降低蛋白尿的疗效。覆盖疾病包括局灶节段性肾小球硬化(FSGS)、微小病变(MCD)和膜性肾病(MN)。数据可用于分析药物安全性、耐受性及蛋白尿变化等疗效指标,支持足细胞病治疗相关的预测与评估研究(来源 clinicaltrials.gov)。
【数据内容】
源站描述(机器翻译,仅供参考):病症:局灶节段性肾小球硬化、微小病变、膜性肾病。研究描述:2期、开放标签、单臂、单中心研究,ManNAc 2,000 mg 口服(PO)每日两次(BID),持续12周,在15名足细胞病患者中进行,包括局灶节段性肾小球硬化(FSGS)、微小病变(MCD)或膜性肾病(MN)。该研究将表征 ManNAc 在足细胞病患者中降低蛋白尿的长期安全性、耐受性、药代动力学和疗效。我们假设 ManNAc 将是安全且耐受良好的,并将降低足细胞病患者的蛋白尿。目标:主要疗效目标:-确定 ManNAc 治疗在降低足细胞病患者蛋白尿方面的疗效。主要安全性目标:-评估口服给药的长期安全性和耐受性
【主题与分类】
主题标签:Focal Segmental Glomerulosclerosis、Minimal Change Disease、Membranous Nephropathy。本站分类:泌尿生殖系统疾病。
【获取与许可】
源站页面:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06664814
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源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06664814
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- OpenDataLab:
pip install openxlab后openxlab.dataset.get(...) - ModelScope:
pip install modelscope后modelscope download - 天池: 登录后页面提供直链下载
以源站「数据下载/使用文档」页面为准。
- OpenDataLab:
数据说明
疾病:局灶性节段性肾小球硬化、微小病变型肾病、膜性肾病。研究描述:一项2期、开放标签、单臂、单中心研究,旨在评估ManNAc 2,000毫克口服(PO),每日两次(BID),为期12周,在15名患有足细胞疾病(包括局灶性节段性肾小球硬化[FSGS]、微小病变型肾病[MCD]或膜性肾病[MN])的受试者中的效果。该研究将描述ManNAc在减少足细胞疾病受试者蛋白尿方面的长期安全性、耐受性、药代动力学和疗效。我们假设ManNAc将是安全且耐受性良好的,并能减少足细胞疾病受试者的蛋白尿。目标:主要疗效目标:-确定ManNAc治疗在减少足细胞疾病受试者蛋白尿方面的疗效。主要安全性目标:-评估口服ManNAc对足细胞疾病受试者的长期安全性和耐受性。次要目标:* 评估在eGFR ≥30 ml/min/1.73m^2的受试者中给予ManNAc 2,000毫克口服BID的长期药代动力学特征。* 评估达到部分或完全缓解的受试者百分比。
探索性目标:* 使用患者报告结局测量(PROMs)评估ManNAc对症状负担和功能状态的影响。* 评估ManNAc对除蛋白尿外的肾功能临床指标的影响。* 评估通过24小时尿液收集所评估的蛋白尿变化。* 根据研究前肾活检样本中是否存在肾小球低唾液酸化,评估对ManNAc治疗临床反应的变化。* 根据足细胞相关基因(包括FSGS受试者中的APOL1)遗传变异的存在,评估对ManNAc治疗临床反应的变化。终点:主要终点:-从基线至ManNAc治疗12周期间,通过尿蛋白/肌酐比值(UPCR)评估的蛋白尿百分比降低。主要安全性终点:-通过评估以下各项来证明安全性和耐受性:
数据加载示例(图像类)
from PIL import Image
import glob, os
files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
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