酶替代治疗下黏多糖贮积症患者持续上气道疾病的底物蓄积与细胞外基质重塑

数据集获取（Figshare）

• 源站标题：Substrate accumulation and extracellular matrix remodelling promote persistent upper airway disease in mucopolysaccharidosis patients on enzyme replacement therapy
• DOI：10.1371/journal.pone.0203216
• 发布日期：2018-09-18
• 文件数：7 个
• 文件总体积：122.89 KB
• 源站页面：https://plos.figshare.com/articles/dataset/Substrate_accumulation_and_extracellular_matrix_remodelling_promote_persistent_upper_airway_disease_in_mucopolysaccharidosis_patients_on_enzyme_replacement_therapy/7099439

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文件清单

• pone.0203216.s001.xlsx（20.79 KB）
• pone.0203216.s002.xlsx（15.80 KB）
• pone.0203216.s003.xlsx（20.72 KB）
• pone.0203216.s004.xlsx（15.48 KB）
• pone.0203216.s005.xlsx（20.95 KB）
• pone.0203216.s006.xlsx（17.95 KB）
• pone.0203216.s007.xlsx（11.20 KB）

文件总体积 122.89 KB（源站 API 实测）。

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。

数据说明

引言
黏多糖病是一组由水解酶缺陷引起的溶酶体贮积症，导致病理性糖胺聚糖蓄积。多种黏多糖贮积症（MPS）类型以严重气道疾病为特征，其病因尚不明确。尽管已有包括酶替代疗法（ERT）在内的疾病修饰治疗策略，仍有持续证据表明长期存在显著的临床疾病。为更好地理解该疾病的这一方面，我们对8例MPS患者腺样体和扁桃体组织样本中的细胞外基质（ECM）及炎症改变进行了表征。方法
采用定量免疫组织化学、qPCR和生化分析，将接受ERT治疗的MPS I、IVA和VI型患者以及1例未接受酶治疗的MPS IIIA型患者的腺样体和扁桃体样本与非受累对照样本进行比较。结果
尽管接受了ERT，患者样本中仍发现溶酶体区室大小和总硫酸化糖胺聚糖显著增加（p = 0.0007，0.02）。

硫酸乙酰肝素糖胺聚糖在MPS I和IIIA中显著升高（p = 0.002），证实疾病未完全逆转。IV型胶原和层粘连蛋白α-5（p = 0.002，0.0004）染色显示MPS样本的网状和毛细血管网络中ECM沉积增加。与对照组相比，促炎细胞因子IL-1α、IL-6或TNF-α的表达未见显著变化。结论
本研究表明ECM重塑在MPS气道疾病的阻塞性表型中发挥作用。当前的ERT治疗策略未能使腺扁桃体样本中的这些病理改变正常化。我们的发现为病理级联事件提供了新的见解，即尽管采用当前治疗方案，主要的结构性而非炎症性改变导致了患者持续存在的表型。

许可

CC BY 4.0

引用

学术使用请引用 DOI 10.1371/journal.pone.0203216（source: https://plos.figshare.com/articles/dataset/Substrate_accumulation_and_extracellular_matrix_remodelling_promote_persistent_upper_airway_disease_in_mucopolysaccharidosis_patients_on_enzyme_replacement_therapy/7099439）。