减低强度造血干细胞移植治疗DOCK8缺陷的初步研究

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源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT01176006

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数据说明

疾病：DOCK8缺陷。背景：细胞分裂奉献因子8（DOCK8）基因突变导致一种免疫缺陷病，其特征为：严重的皮肤及鼻窦肺部细菌感染；广泛的皮肤病毒感染，包括单纯疱疹病毒、带状疱疹病毒、传染性软疣病毒和人乳头瘤病毒；血清IgE水平显著升高和嗜酸性粒细胞增多；DOCK8基因纯合或复合杂合突变。DOCK8缺陷患者死于严重感染、鳞状细胞癌或血液系统恶性肿瘤。异基因造血干细胞移植（HSCT）是DOCK8缺陷等免疫缺陷病的一种潜在挽救生命的治疗方法。在本研究中，我们将评估异基因HSCT治疗DOCK8缺陷的有效性和安全性。我们特别关注确定使用不同供者来源和预处理方案的异基因HSCT是否通过重建正常宿主防御来逆转DOCK8缺陷的致死性疾病表型。

DOCK8缺陷所致免疫缺陷引发的致死性鳞状细胞癌和淋巴瘤的发生，支持在明显恶性肿瘤出现之前进行治疗干预。目的：确定异基因HSCT在移植后一年是否能以正常供者细胞重建T淋巴细胞、B淋巴细胞和髓系细胞，并逆转DOCK8缺陷受试者严重反复感染的临床表型。入选标准：4-35岁DOCK8缺陷受试者，曾发生一次或多次危及生命的感染，或已发生淋巴瘤或鳞状细胞癌，且具有10/10相合的相关供者、10/10相合的无关供者、9/10相合的相关供者、9/10相合的无关供者或单倍体相合相关供者。设计：具有10/10相合相关或无关供者的受试者将接受移植前预处理方案，该方案包括

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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