IDH2（AG 221）抑制剂治疗IDH2突变型骨髓增生异常综合征患者

数据集获取

源站：https://clinicaltrials.gov/study/NCT03744390

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数据说明

疾病：骨髓增生异常综合征、急性髓系白血病。骨髓增生异常综合征（MDS）是一组克隆性造血干细胞疾病，其特征为无效造血导致血细胞减少，尤其是贫血，且常进展为急性髓系白血病（AML）。MDS向AML进展及生存的主要预后因素包括血细胞减少的数量和严重程度、骨髓原始细胞百分比以及骨髓细胞遗传学异常。这些因素被纳入国际预后评分系统（IPSS），该系统将患者分为4个亚组，其向AML进展的风险和生存期存在显著差异（低危、中危1（int 1）、中危2（int 2）、高危）。低危和中危1亚组通常合并称为“预后良好”或低危MDS，而中危2和高危亚组则为“预后不良”或高危MDS。另一方面，仅有50%至60%的患者对阿扎胞苷有应答，且大多数应答者在12至15个月内复发，导致这些患者的中位生存期仅为约6个月。

因此，对于阿扎胞苷或地西他滨治疗无应答且目前尚无确立疗法的患者，亟需新的治疗方法。异柠檬酸脱氢酶1和2（IDH1和IDH2）是将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸的关键代谢酶。IDH1/2突变定义了不同的癌症亚群，包括低级别胶质瘤和继发性胶质母细胞瘤、软骨肉瘤、肝内胆管癌和血液系统血管肉瘤等恶性肿瘤。IDH1/2的体细胞点突变赋予癌细胞功能获得性，导致抗代谢物D-2-羟基戊二酸（D-2HG）的大量积累和分泌。D-2HG的过量产生干扰细胞代谢和表观遗传调控，促进肿瘤发生。事实上，高水平的D-2HG抑制α-酮戊二酸依赖性双加氧酶，包括组蛋白和DNA去甲基化酶，导致组蛋白和DNA超甲基化，最终阻断细胞分化。临床前

数据加载示例（图像类）

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

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