成人隐性营养不良性大疱性表皮松解症的间充质基质细胞试验

疾病:隐性营养不良性大疱性表皮松解症。这是一项 I/II 期临床试验,关键目标是评估第三方骨髓间充质基质细胞(MSC)静脉输注在 10 名患有遗传性严重皮肤脆性障碍——隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的成人中的安全性

King's College LondonKing's College London
clinicaltrials
浏览 9
其他间充质基质细胞临床试验肌肉骨骼系统疾病
Mesenchymal Stromal Cells in Adults With Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa

基本信息

模态
其他
创建/更新时间
2026-10-17

资源简介

成人隐性营养不良性大疱性表皮松解症的间充质基质细胞试验

该数据集英文名为 Mesenchymal Stromal Cells in Adults With Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa,来源于 clinicaltrials.gov,本站将其归类于肌肉骨骼系统疾病 / 其他。数据集围绕一项针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的 I/II 期临床试验展开。RDEB 是一种遗传性严重皮肤脆性障碍,该试验的关键目标是评估第三方骨髓间充质基质细胞(MSC)静脉输注在 10 名患有该病的成人中的安全性。除安全性外,研究还关注受试者的临床反应谱、未来试验与治疗的适宜人群识别、对 MSC 体内外反应性的理解、与 MSC 激活及临床效力相关的候选分子识别,以及该干预对降低该人群疾病发病率/严重程度的影响。这是一项前瞻性、非随机、开放标签的临床试验。

【数据集背景】

隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)是一种遗传性严重皮肤脆性障碍。该数据集所对应的临床研究以这一疾病为条件,聚焦成人患者群体。研究采用第三方骨髓间充质基质细胞(MSC)静脉输注作为干预方式,属于 I/II 期临床试验阶段,其关键目标在于评估该干预在 10 名成人 RDEB 患者中的安全性。研究同时希望从多个维度加深对 MSC 治疗 RDEB 的理解,包括临床反应谱、适宜人群识别、体内外反应性、MSC 激活相关候选分子,以及干预对疾病发病率/严重程度的影响。

【数据内容】

源站描述显示,该研究的主要目标包括五个方面:第一,评估接受静脉输注 MSC 的 RDEB 成人的临床反应谱;第二,识别未来试验和治疗应针对的最佳个体队列;第三,提高对 MSC 体内和体外反应性的理解;第四,识别与激活 MSC 并使其在临床上更具效力相关的候选分子,且不依赖于患者的许可条件;第五,评估该干预在降低该人群疾病发病率/严重程度方面的影响。数据集主题标签为 Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa。除上述研究目标与设计信息外,源站未提供具体的数据字段、变量清单或测量指标。

【采集与来源】

该数据集来源于 clinicaltrials.gov。源站描述表明,这是一项前瞻性、非随机、开放标签的临床试验,计划纳入 10 名患有 RDEB 的成人受试者,干预方式为第三方骨髓 MSC 静脉输注。关于具体的采集流程、随访时间安排、样本处理方式等细节,源站未提供。

【适用场景】

基于源站描述,该数据集适用于关注 RDEB 成人患者接受第三方骨髓 MSC 静脉输注安全性评估的场景,也适用于了解该干预临床反应谱、探索未来试验适宜人群、研究 MSC 体内外反应性、寻找与 MSC 激活及临床效力相关的候选分子,以及评估干预对疾病发病率/严重程度影响等研究方向。本站分类将其归入肌肉骨骼系统疾病 / 其他,可供相关领域检索与参考。

【使用方法】

源站未提供具体的数据使用方式、访问权限或分析指南。使用者需依据 clinicaltrials.gov 上该试验的公开信息自行判断可用内容。

【质量与限制】

该研究为 I/II 期、前瞻性、非随机、开放标签设计,计划样本量为 10 名成人患者。源站未提供关于数据完整性、偏倚控制、统计方法或结果验证的具体信息。由于为非随机开放标签设计且样本量有限,相关结论的外推需谨慎。其余质量相关细节源站未提供。

【引用与许可】

源站未提供引用格式与许可条款信息。

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使用方式

数据集获取

源站:https://clinicaltrials.gov/study/NCT02323789

标准获取流程:

  1. 访问源站链接,注册/登录账号;
  2. 进入数据集详情页,按页面指引申请权限或直接下载;
  3. 部分平台提供 SDK,例如:
    • OpenDataLab: pip install openxlab 后 openxlab.dataset.get(...)
    • ModelScope: pip install modelscope 后 modelscope download
    • 天池: 登录后页面提供直链下载
      以源站「数据下载/使用文档」页面为准。

数据说明

条件:隐性营养不良性大疱性表皮松解症。这是一项I/II期临床试验,主要目标是评估第三方骨髓间充质干细胞静脉输注在10名患有遗传性严重皮肤脆弱性疾病——隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的成人中的安全性。我们研究的主要目标是:(1)评估接受静脉间充质干细胞输注的RDEB成人的临床反应谱;(2)确定未来试验和治疗的最佳目标人群队列;(3)增进我们对间充质干细胞体内和体外反应性的理解;(4)鉴定与激活间充质干细胞相关的候选分子,并使其在临床上更具效力,而不依赖于患者的许可性条件;(5)评估其对该人群降低疾病发病率/严重程度的影响。这是一项前瞻性、非随机、开放标签研究。所有研究参与者将在基线第0天和第14天接受两次静脉间充质干细胞输注,并在首次输注后接受为期12个月的随访。

每位受试者将接受初步筛查,包括体格检查、生命体征评估和疾病严重程度评估。

数据加载示例(图像类)

from PIL import Image
import glob, os

files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
       + glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)

# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path)  # 要求 子目录=类别

目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。

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