Duchenne肌营养不良患者接受fordadistrogene movaparvovec治疗后的肌肉MRI数据
该数据集来自一项正在进行的1b期开放标签非随机研究(NCT03362502),包含19名4–12岁男性Duchenne肌营养不良(DMD)患者接受单次静脉输注低剂量(1E14 vg/kg)或高剂量(3E14 vg/kg)fordadistrogene movaparvovec后2年随访的肌肉MRI检

基本信息
资源简介
Duchenne肌营养不良患者接受fordadistrogene movaparvovec治疗后的肌肉MRI数据
Muscle MRI in Duchenne muscular dystrophy patients after fordadistrogene movaparvovec
该数据集来自一项正在进行的1b期开放标签非随机研究(NCT03362502),包含19名4–12岁男性Duchenne肌营养不良(DMD)患者接受单次静脉输注低剂量(1E14 vg/kg)或高剂量(3E14 vg/kg)fordadistrogene movaparvovec后2年随访的肌肉MRI检查数据,提供肌肉体积(MV)和脂肪分数(FF)测量值,并包含来自另一项干预试验的外部参考队列。数据可用于监测DMD疾病进展、评估基因治疗对肌肉MRI指标的影响,以及探索MRI作为DMD无创生物标志物的价值(来源 figshare,CC BY 4.0 许可)。
【数据集背景】
配套论文《Muscle MRI in Duchenne muscular dystrophy patients after fordadistrogene movaparvovec》发表于 Future Neurology(2026),DOI:10.1080/14796708.2025.2607962。项目资助方:This study was sponsored by Pfizer.。源站首次发布:2026-01-22。
【数据内容】
源站描述(机器翻译,仅供参考):MRI是一种重要的无创工具,可用于监测Duchenne肌营养不良(DMD)的进展。我们展示了接受fordadistrogene movaparvovec(一种正在开发用于DMD的基于重组腺相关病毒血清型9的基因疗法)治疗的可走动DMD参与者在2年随访期间的MRI检查的肌肉体积(MV)和脂肪分数(FF)测量值。在这项正在进行的1b期开放标签非随机研究(NCT03362502)中,评估了fordadistrogene movaparvovec治疗后的MRI评估和功能数据。符合条件的参与者(N = 19;男性,入组时年龄4–12岁)接受了单次静脉输注低剂量(1E14 vg/kg)或高剂量(3E14 vg/kg)的fordadistrogene movaparvovec。外部参考(ER)队列来自另一项干预试验,由符合本试验资格标准的参与者衍生而来。
【数据结构与技术规格】
文件数 3 个,合计 842.10 KB。数据集 DOI:10.6084/m9.figshare.31127136.v1。
【主题与分类】
源站学科分类:Medicine、Cell Biology、Neuroscience、Physiology、Pharmacology、Biotechnology。主题标签:Duchenne muscular dystrophy、fordadistrogene movaparvovec、magnetic resonance imaging、muscle volume、fat fraction。本站分类:肌肉骨骼疾病/其他。
【适用方向】
源站学科分类标注为 Medicine、Cell Biology、Neuroscience、Physiology、Pharmacology、Biotechnology。
【获取与许可】
源站页面:https://tandf.figshare.com/articles/dataset/Muscle_MRI_in_Duchenne_muscular_dystrophy_patients_after_fordadistrogene_movaparvovec/31127136
使用许可:CC BY 4.0(https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/)。
规范引用:Muscle MRI in Duchenne muscular dystrophy patients after fordadistrogene movaparvovec. Taylor & Francis. Sherlock, Sarah P.; Shi, Heliang; Li, Huihua; Butterfield, Russell J.; Shieh, Perry B.; Smith, Edward C.; et al
下载信息
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使用方式
数据集获取(Figshare)
- 源站标题:Muscle MRI in Duchenne muscular dystrophy patients after fordadistrogene movaparvovec
- DOI:10.6084/m9.figshare.31127136.v1
- 发布日期:2026-01-22
- 文件数:3 个
- 文件总体积:842.10 KB
- 源站页面:https://tandf.figshare.com/articles/dataset/Muscle_MRI_in_Duchenne_muscular_dystrophy_patients_after_fordadistrogene_movaparvovec/31127136
命令行下载
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文件清单
MRI 24 month manuscript_clean_Supplementary table.docx(60.84 KB)S1.eps(766.74 KB)Supplementary captions.docx(14.52 KB)
文件总体积 842.10 KB(源站 API 实测)。
数据加载示例(图像类)
from PIL import Image
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files = (glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.png"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.jpg"), recursive=True)
+ glob.glob(os.path.join(path, "**", "*.tif"), recursive=True))
print("图像文件数:", len(files))
img = Image.open(files[0]); print("尺寸/模式:", img.size, img.mode)
# torchvision Dataset 方式:
# from torchvision import datasets
# ds = datasets.ImageFolder(path) # 要求 子目录=类别
目录组织与标注格式以源站说明和下载后实际文件为准。
数据说明
MRI是可用于监测杜氏肌营养不良症(DMD)进展的重要无创工具。我们展示了在为期2年的随访期间,接受fordadistrogene movaparvovec治疗的可行走DMD参与者MRI检查的肌肉体积(MV)和脂肪分数(FF)测量结果。fordadistrogene movaparvovec是一种基于重组腺相关病毒血清型9的基因疗法,正在开发用于DMD。在这项正在进行中的1b期、开放标签、非随机研究(NCT03362502)中,评估了fordadistrogene movaparvovec治疗后的MRI评估和功能数据。符合条件的参与者(N = 19;男性,入组时年龄4-12岁)接受了单次静脉输注低剂量(1E14 vg/kg)或高剂量(3E14 vg/kg)fordadistrogene movaparvovec。外部参考(ER)队列来自另一项干预性试验,由符合本试验入选标准的参与者构成。接受fordadistrogene movaparvovec治疗的参与者MV较基线的平均百分比变化(�B)为9.0 ± 13.5%(1年)和7.4 ± 16.1%(2年)。ER队列的MV平均�B分别为2.7 ± 8.3%和2.4 ± 12.1%。MV增加在较年轻的参与者中最为明显。
接受fordadistrogene movaparvovec治疗的受试者大腿肌肉和上肢MRI显示,2年内MV增加。与ER相比,2年内FF未见明显差异。
MRI是监测杜氏肌营养不良的重要工具。
大腿肌肉和上肢的两年MRI显示肌肉体积增加。
据报告,2年内脂肪分数与外部参照相比未见明显差异。
MRI是监测杜氏肌营养不良的重要工具。
大腿肌肉和上肢的两年MRI显示肌肉体积增加。
据报告,2年内脂肪分数与外部参照相比未见明显差异。
临床试验注册:ClinicalTrials.gov:NCT03362502(https://clinicaltrials.gov/study/NCT03362502);NCT02310763(https://clinicaltrials.gov/study/NCT02310763)。
许可
CC BY 4.0
引用
学术使用请引用 DOI 10.6084/m9.figshare.31127136.v1(source: https://tandf.figshare.com/articles/dataset/Muscle_MRI_in_Duchenne_muscular_dystrophy_patients_after_fordadistrogene_movaparvovec/31127136)。
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