艾曲波帕治疗严重遗传性血小板减少症的补充材料
该数据集包含临床病例数据，涉及一名严重遗传性血小板减少症患者使用艾曲波帕治疗的详细记录，数据模态包括临床表格、基因突变信息和治疗反应评估，主要用于研究遗传性血小板减少症的分子机制、艾曲波帕的临床疗效与安全性，支持血液病学和精准医疗方向的应用。
创建时间2020-09-28
更新时间2020-09-28
原始链接
https://figshare.com/articles/dataset/Supplementary_Material_for_Eltrombopag_for_the_Treatment_of_Severe_Inherited_Thrombocytopenia/13013669
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资源简介
该数据集是关于艾曲波帕治疗严重遗传性血小板减少症的补充材料，包含临床病例数据。数据集聚焦于一名患有严重综合征性遗传性血小板减少症的患者，该疾病由FLI1、RUNX1和ETV6三个造血转录因子基因的4个突变引起，表现为自发性黏膜皮肤出血和频繁血小板输注需求。数据记录了患者使用高剂量艾曲波帕（150毫克/天）治疗的过程，包括治疗反应、出血症状缓解、血小板输注需求变化以及安全性评估。主要研究方向为遗传性血小板减少症的分子机制、艾曲波帕作为口服非肽类血小板生成素受体激动剂的临床疗效和安全性，适用于血液病学、遗传学及临床治疗研究。
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