阵发性睡眠性血红蛋白尿症
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种获得性造血干细胞克隆性疾病，由PIG-A基因突变导致糖基磷脂酰肌醇锚合成障碍，使红细胞膜表面缺乏CD55、CD59等补体调节蛋白，从而引发补体介导的慢性血管内溶血，典型表现为阵发性加重或夜间加重的血红蛋白尿、乏力、血栓形成倾向及骨髓衰竭。诊断依赖流式细胞术检测外周血细胞GPI锚连蛋白缺失。治疗以补体C5抑制剂（如依库珠单抗）为核心，可有效控制溶血、减少血栓风险并延长生存期；异基因造血干细胞移植是唯一根治手段。该病在临床输血医学、血液病精准诊断及靶向治疗研究领域备受关注。
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Ravulizumab治疗PNH的真实世界治疗结局
该数据集来自clinicaltrials.gov，聚焦阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者接受Ravulizumab治疗的真实世界数据
接受ravulizumab与eculizumab治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者突破性溶血成本负担
该数据集包含PNH患者接受ravulizumab或eculizumab治疗时突破性溶血相关的资源利用和成本数据，比较两种药物的经济负担。
接受Ravulizumab与Eculizumab治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的突破性溶血成本负担数据集
通过成本模型比较PNH患者使用Ravulizumab与Eculizumab时突破性溶血的资源利用和费用差异。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者特征数据集
该数据集包含巴西阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的临床与流行病学特征数据，数据模态为临床表格形式，涵盖患者基本信息、合并症、住院记录和死亡情况等，来源于巴西公共卫生系统的真实世界回顾性队列研究，主要用于分析PNH的流行病学模式、患者护理特征及相关疾病关联，为医学研究和公共卫生决策提供数据支持。
